• 互联网药品信息服务资格证书
    证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182

  • 营业执照
    证书编号：91440101MA9XNDLX8Q

药直供 > 医药热点 > Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的作用及治疗效果

Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的作用及治疗效果

作者头像
药直供药师

摘要：Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的作用及治疗效果,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的疗效主要体现在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）方面。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，由于肌营养蛋白基因的突变导致肌营养蛋白缺乏，从而导致肌肉功能逐渐丧失。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

有用 78
浏览 1425次
2025-11-29 14:21:42 发布

Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的作用及治疗效果,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的疗效主要体现在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）方面。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，由于肌营养蛋白基因的突变导致肌营养蛋白缺乏，从而导致肌肉功能逐渐丧失。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

Elevidys是一种新型基因治疗药物，其主要成分为delandistrogene moxeparvovec-rokl。这种药物被设计用来治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne肌肉萎缩症），这是一种常见的遗传性肌肉疾病，通常影响男性。Elevidys的开发代表了基因治疗领域的重要进展，为患者提供了一种希望能够改善其生活质量和延长寿命的治疗选择。

1. Elevidys的工作原理

Elevidys的主要作用机制是通过递送修复性基因，以补充或替代由于突变而缺失或异常的基因产物。在杜氏肌营养不良症患者中，常见的基因缺陷是DMD基因的突变，导致肌体无法正常产生或维持肌肉细胞中的一种重要蛋白质，称为病理性蛋白质。Elevidys通过递送修复性基因来恢复对这种蛋白质的正常产生，从而有望减缓病情进展和改善患者的肌肉功能。

2. 临床试验和疗效评估

Elevidys的疗效和安全性已经在多个临床试验中进行了评估。这些试验通常包括对一组患者进行长期的随访和多种生物学和临床参数的评估。初步结果显示，Elevidys在一些患者中显著减少了肌肉功能的衰退速度，延长了患者的行走能力和生活质量。这些结果仍需要更多的长期数据和大样本的临床试验来确认其长期治疗效果和安全性。

3. 潜在的治疗挑战和安全性考量

尽管Elevidys展示出潜在的治疗效果，但基因治疗仍然面临着一些挑战，包括治疗效果的持续性、递送系统的效率以及潜在的免疫反应。此外，药物的安全性评估也是一个重要的议题，需要在长期使用中对潜在的不良反应和长期风险进行全面的监测和评估。

结论

Elevidys作为一种基因治疗药物，代表了科学和技术在治疗杜氏肌营养不良症方面的重要进展。尽管其疗效和安全性正在进一步评估中，但它为患者和医疗社区提供了新的治疗选择，有望在未来为改善患者的生活质量和延长寿命做出贡献。随着基因治疗技术的不断发展和完善，相信Elevidys及类似药物将在未来为更多罕见遗传性疾病的治疗带来新的希望和可能性。

24小时药师咨询 Elevidys的相关介绍
杜氏肌营养不良症
说明书
注：本站所有内容仅供参考，不代表药直供立场(如有错漏，请帮忙指正)，转载请注明出处。不作为诊断及治疗依据，不可替代专业医师诊断、不可替代医师处方。本站不承担由此导致的相关责任！
2025-11-29 14:21:42 更新

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl基本信息

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Sarepta Therapeutics

    • 适应症：

      治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

杜氏肌营养不良症药品推荐

  • 瓦莫罗酮 Vamorolone Agamree

    瓦莫罗酮 Vamorolone Agamree

    适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)

    瑞士Santhera Pharmaceuticals

  • 阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

    美国PTC Therapeutics

  • Amondys 45 Casimersen

    Amondys 45 Casimersen

    用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

    美国Sarepta Therapeutics

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

    治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

    美国Sarepta Therapeutics

  • 地夫可特

    地夫可特

    是一种糖皮质激素，可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症（DMD）

    印度Macleods

  • 戈洛迪森

    戈洛迪森

    适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

    美国Sarepta Therapeutics

关于作者

作者头像 认证作者徽章
药直供药师

最新资讯

相关问答

特别声明：本站内容仅供参考，不作为诊断及医疗依据。本网站不销售任何药品，只做药品信息资讯展示！

不良信息举报邮箱：zsex@foxmail.com  版权所有 Copyright©2023 www.yzgmall.com All rights reserved

互联网药品信息服务资格证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182    |   粤ICP备2021070247号 |   药直供手机端 |   网站地图

品牌官网