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Elevidys的适应症和禁忌症是什么

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摘要：Elevidys的适应症和禁忌症是什么,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的适应症是治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）且DMD基因突变的儿童患者。这是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为进行性肌无力。Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的禁忌主要包括对药物成分过敏的患者禁用，以及DMD基因第8外显子和/或第9外显子有任何缺失的患者禁用。

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2025-11-23 16:37:03 发布

Elevidys的适应症和禁忌症是什么,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的适应症是治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）且DMD基因突变的儿童患者。这是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为进行性肌无力。Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的禁忌主要包括对药物成分过敏的患者禁用，以及DMD基因第8外显子和/或第9外显子有任何缺失的患者禁用。

Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne肌营养不良症）的基因疗法。它是一项创新的治疗方法，旨在改善患者的生活质量并缓解疾病症状。像其他药物一样，Elevidys也有其适应症和禁忌症，因此需要在医生的指导下进行使用。

1. 适应症

Elevidys的适应症限定于杜氏肌营养不良症患者，这是一种遗传性疾病，主要影响男性患者。该疾病造成了肌肉功能的进行性损害，导致患者在发育过程中逐渐丧失活动能力。Elevidys的基因疗法旨在通过修复DNA中缺陷基因的活性，提供一种治疗选择，以延缓疾病的进展并改善患者的生活质量。

2. 禁忌症

尽管Elevidys是一种创新的治疗方法，但它并非适用于所有杜氏肌营养不良症患者。以下是一些可能成为禁忌症的情况：

1. 过敏反应：对Elevidys或其中的任何成分过敏的患者应避免使用该治疗方法。过敏反应可能包括皮疹、呼吸困难、过敏性休克或其他严重症状。在使用Elevidys之前，医生通常会进行过敏测试以确认患者是否适合接受基因疗法。

2. 免疫系统问题：某些免疫系统疾病或其他相关健康问题可能会影响Elevidys的疗效或安全性。因此，在决定使用该基因疗法之前，医生通常会评估患者的免疫功能和整体健康状况。

3. 治疗过程风险：Elevidys的基因疗法需要进行多次注射，并可能伴随一些治疗过程相关的风险和并发症。如果患者存在凝血问题、手术风险或其他可能干扰治疗进行的病症，医生可能会认为这些情况为禁忌症。

尽管Elevidys是一项潜在的治疗选择，但在使用之前必须仔细评估患者的个体情况。只有经过专业医生的综合评估和指导，并且与患者及其家人共同决策后，Elevidys才能作为治疗方案的一部分。

敦煌研究集团作为Elevidys的研发者和制造商，始终强调病人安全和治疗效果的重要性。他们与医疗专家和监管机构合作，不断努力提高这种基因疗法的安全性和有效性，以提供给杜氏肌营养不良症患者更好的治疗选择。任何决策和治疗方案的选择都需要根据医生的指导和个体情况进行。

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杜氏肌营养不良症
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2025-11-23 16:37:03 更新

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl基本信息

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Sarepta Therapeutics

    • 适应症：

      治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

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