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摘要:使用Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的注意事项有哪些,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)需遵医嘱,适用于4至5岁DMD患者,需评估适应症和身体状况。注意观察不良反应,如急性严重肝损伤等,并及时就医。遵循用药指导,不自行调整。定期随访和检查,确保安全和有效。如有不适或疑似过敏,及时告知医生。
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
使用Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的注意事项有哪些,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)需遵医嘱,适用于4至5岁DMD患者,需评估适应症和身体状况。注意观察不良反应,如急性严重肝损伤等,并及时就医。遵循用药指导,不自行调整。定期随访和检查,确保安全和有效。如有不适或疑似过敏,及时告知医生。
杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种遗传性疾病,影响肌肉功能,通常在儿童时期开始显现。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)作为一种基因治疗药物,为DMD患者带来了新的治疗希望。使用Elevidys需要患者及其家庭成员特别注意以下几点:
1. 临床管理与监测
Elevidys治疗需要在专业医疗团队的监督下进行。治疗过程中,医生会定期进行临床评估和监测,以确保治疗效果和患者的安全。患者及其家庭成员需严格遵循医生的建议,按时前往复诊,并主动报告任何不寻常的症状或反应。
2. 治疗过程中的风险与并发症
Elevidys作为基因治疗药物,虽然带来了治疗的潜力,但也伴随着特定的风险与并发症。可能出现的不良反应包括但不限于:免疫反应、肝功能异常以及其他身体系统的反应。患者在接受治疗期间应密切关注自身状况的变化,并及时向医生反映。
3. 家庭支持与生活方式调整
Elevidys治疗不仅影响患者本身,也对家庭生活产生影响。家庭成员需要为患者提供持续的支持和关爱,理解和适应可能的治疗过程中的挑战和变化。此外,医生可能会建议调整患者的生活方式,包括适当的运动和饮食习惯,以维护患者的整体健康。
4. 长期治疗效果与未来展望
Elevidys的长期治疗效果尚需进一步观察和研究。患者及其家庭成员应保持乐观,但同时理性对待治疗带来的期望。随着科学技术的进步和研究的深入,未来对DMD治疗的新突破可能会不断出现,为患者带来更多希望与选择。
Elevidys作为一种新兴的基因治疗药物,为DMD患者提供了治疗上的突破。其使用仍需患者及其家庭成员理解并严格遵循专业医疗团队的指导和建议,以确保治疗的安全和有效性。希望在医学科技不断进步的推动下,能为更多患者带来福音。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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