摘要:Elevidys不良反应严重吗,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能,并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适,请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议,确保用药安全。
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys不良反应严重吗,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能,并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适,请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议,确保用药安全。
杜氏肌营养不良症是一种罕见而严重的遗传性疾病,患者往往需要长期的护理和支持。近年来,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)作为一种新型的基因治疗药物,为杜氏肌营养不良症患者带来了一线希望。对于一种新药物而言,人们对其不良反应的关注和担忧也势必存在。本文将围绕着Elevidys的不良反应问题展开讨论,以期为读者提供一定的信息和参考。
1. Elevidys的临床试验和安全性评估
Elevidys是一种基因治疗药物,旨在通过向患者体内输送功能正常的基因,从而修复被病因基因突变所引起的问题。在Elevidys的研发过程中,临床试验和安全性评估是不可或缺的步骤。研究表明,Elevidys在临床试验中展现了一定的疗效,为杜氏肌营养不良症患者带来了一些积极的成果。我们必须认识到,不良反应也是临床试验中必须关注的重要指标之一。
2. Elevidys的常见不良反应
根据药物监管机构的数据和临床试验结果,Elevidys的常见不良反应主要集中在局部和全身两个方面。局部反应可能包括注射部位红肿、疼痛或出血等症状,这类反应通常属于轻度和临时性的。全身反应则可能涉及呼吸系统、消化系统、神经系统等,其严重程度可能因个体差异而有所不同。
3. Elevidys不良反应的严重性评估
评价Elevidys不良反应的严重性需要综合考虑多个因素,包括不良反应的发生率、严重程度、持续时间以及对患者生活质量的影响等。当前的临床试验数据显示,Elevidys的不良反应相对较轻,且多数患者能够耐受,不良反应的严重性并未达到危及生命的程度。鉴于每位患者的具体情况可能存在差异,患者和医生在使用Elevidys时仍需密切关注患者的病情及不良反应的发展。
4. Elevidys的使用前与使用后的评估与监测
在使用Elevidys前,医生将对患者进行全面评估,并详细了解其病史、过敏情况等重要信息。此外,定期监测不良反应的发生和发展也是非常关键的。患者和家属应密切配合医生的指导,及时向医生汇报任何不良反应的情况,以便在需要时采取适当的措施。
总结起来,Elevidys作为一种新型的基因治疗药物,在治疗杜氏肌营养不良症方面具有潜力。尽管存在一些常见的不良反应,根据目前的研究和临床试验数据,Elevidys的不良反应并不严重,并且多数患者能够耐受。每位患者的具体情况可能存在差异,因此在使用Elevidys前后,及时评估和监测不良反应的发生与发展非常重要。医生会根据患者的具体情况制定个体化的治疗方案,并与患者及其家属密切合作,以确保安全和有效的治疗。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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