• 互联网药品信息服务资格证书
    证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182

  • 营业执照
    证书编号：91440101MA9XNDLX8Q

药直供 > 用药指导 > Elevidys的适应症和用法用量

Elevidys的适应症和用法用量

作者头像
药直供药师

摘要：Elevidys的适应症和用法用量,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的适应症是治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）且DMD基因突变的儿童患者。这是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为进行性肌无力。Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)推荐剂量：根据患者的体重来确定剂量，即ELEVIDYS剂量（mL）=患者体重（kg）×10。

有用 121
浏览 1251次
2025-08-21 18:13:02 发布

Elevidys的适应症和用法用量,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的适应症是治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）且DMD基因突变的儿童患者。这是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为进行性肌无力。Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)推荐剂量：根据患者的体重来确定剂量，即ELEVIDYS剂量（mL）=患者体重（kg）×10。

Elevidys（杜拉斯特诺这姆剂型乳铂病毒重组体-罗克市场名称）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne肌强直症）的基因治疗药物。它被设计用来填补由于Duchenne肌强直症中缺乏肌肉中的dytrophin蛋白质而导致的遗传缺陷。Elevidys的适应症和用法用量对于患有Duchenne肌强直症的患者来说具有重要意义。

1. 适应症

Elevidys适用于患有Duchenne肌强直症的受影响患者，该疾病是一种遗传性疾病，主要由于X染色体上的dytrophin基因突变引起。这种基因突变导致肌肉不能产生足够的dytrophin蛋白质，进而导致肌肉功能的进行性恶化和肌肉萎缩。Elevidys通过提供一种功能性的dytrophin基因来纠正这一缺陷，并帮助改善病情。

2. 用法

Elevidys的用法是通过一种称为腺相关病毒载体的工具，将功能性dytrophin基因传递到患者的肌肉细胞中。这是通过一种名为注射输注的过程进行的，其中Elevidys基因治疗药物直接注射到患者的血液循环中。一旦在患者体内，这些基因将被送入肌肉细胞中，从而帮助恢复正常的dytrophin蛋白质表达，改善肌肉功能和延缓疾病的进展。

3. 用量

Elevidys的用量是根据患者的体重来确定的，以确保适当的基因剂量被传递到肌肉细胞中。具体的用量应根据医生的指导进行确定，并且应该由专业医务人员进行注射输注。他们将根据患者的具体情况，包括体重、年龄和疾病的严重程度等因素来确定适当的用量，以获得最佳的治疗效果。

4. 结论

Elevidys作为一种针对Duchenne肌强直症的基因治疗药物，为患者提供了一种新的治疗选择。它通过传递功能性的dytrophin基因来纠正遗传缺陷，改善肌肉功能，并延缓疾病的进展。用法用量方面需要严格遵循医生的指导，并由专业医务人员进行监督和管理，以确保治疗的安全和有效性。未来，随着进一步的研究和临床实践，Elevidys有望在Duchenne肌强直症的治疗领域发挥更大的作用，带给患者和家庭新的希望。

24小时药师咨询 Elevidys的相关介绍
杜氏肌营养不良症
说明书
注：本站所有内容仅供参考，不代表药直供立场(如有错漏，请帮忙指正)，转载请注明出处。不作为诊断及治疗依据，不可替代专业医师诊断、不可替代医师处方。本站不承担由此导致的相关责任！
2025-08-21 18:13:02 更新

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl基本信息

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Sarepta Therapeutics

    • 适应症：

      治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

杜氏肌营养不良症药品推荐

关于作者

作者头像 认证作者徽章
药直供药师

最新资讯

相关问答

特别声明：本站内容仅供参考，不作为诊断及医疗依据。本网站不销售任何药品，只做药品信息资讯展示！

不良信息举报邮箱：zsex@foxmail.com  版权所有 Copyright©2023 www.yzgmall.com All rights reserved

互联网药品信息服务资格证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182    |   粤ICP备2021070247号 |   药直供手机端 |   网站地图

品牌官网