摘要:Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)有效期是多久,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的有效期为24个月。
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)有效期是多久,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的有效期为24个月。
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗药物。它的问世给患有这种罕见遗传病的患者带来了新的希望和机会。对于这样的治疗药物,其有效期是一个关键问题,直接影响着治疗的持续性和效果。
1. Elevidys的有效期是多久?
Elevidys作为一种基因治疗药物,其有效期是需要严格控制和监测的重要因素之一。有效期指的是药物在特定条件下能够保持其活性和治疗效果的时间长度。对于患有杜氏肌营养不良症的患者及其家庭来说,了解Elevidys的有效期至关重要。
2. 基因治疗药物的挑战与特点
与传统药物不同,基因治疗药物如Elevidys通过改变患者体内的基因表达来实现治疗效果。这种方法的独特性使得药物的稳定性和持久性成为治疗成功的重要保障。
3. Elevidys的存储条件及稳定性
为了确保Elevidys的有效性,药物在生产、运输和存储过程中需要严格的温度控制和特定的环境条件。这些措施旨在保持药物分子的完整性和功能性,从而确保治疗效果的持续性。
4. 临床实践中的有效期监测与管理
在临床实践中,医疗专业人员会定期评估Elevidys的有效期,并根据监测结果调整治疗方案。这种严密的监控和管理有助于最大程度地发挥药物的治疗潜力,同时减少不必要的风险和不良影响。
在使用Elevidys进行基因治疗的过程中,了解和控制其有效期是关键的临床实践和管理策略之一。这不仅关乎药物本身的质量和稳定性,更直接影响到患者治疗效果的可预期性和持久性。因此,医疗团队和患者需共同努力,确保Elevidys能够在规定的有效期内发挥最佳的治疗效果,为杜氏肌营养不良症患者带来更多的希望和改善生活质量的机会。
注射剂
美国Sarepta Therapeutics
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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