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帕替西兰(Patisiran)的成份、性状及规格

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摘要：帕替西兰(Patisiran)的成份、性状及规格,帕替西兰(Patisiran)的主要成分是特异性小干扰RNA（siRNA），这种siRNA是针对转甲状腺素蛋白（TTR）设计的。它通过干扰TTR基因的表达，减少TTR蛋白的产生，从而减缓ATTR淀粉样变性的进展。帕替西兰(Patisiran)通常是一种注射液的形式，为无色至淡黄色澄清液体。

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2025-11-13 17:50:58 发布

帕替西兰(Patisiran)的成份、性状及规格,帕替西兰(Patisiran)的主要成分是特异性小干扰RNA（siRNA），这种siRNA是针对转甲状腺素蛋白（TTR）设计的。它通过干扰TTR基因的表达，减少TTR蛋白的产生，从而减缓ATTR淀粉样变性的进展。帕替西兰(Patisiran)通常是一种注射液的形式，为无色至淡黄色澄清液体。

帕替西兰（Patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）的药物，其主要通过干预相关的生物化学通路来减缓疾病进程。本文将探讨帕替西兰的成分、性状及规格，为读者提供一个全面的了解。

1. 成分介绍

帕替西兰的活性成分是一种小干扰RNA（siRNA），它通过靶向转甲状腺素（TTR）基因的信使RNA（mRNA），以降低异常TTR蛋白的合成。帕替西兰的结构设计使其能够特异性地与目标mRNA结合，从而引发RNA降解过程，减少体内淀粉样蛋白的积聚。

2. 性状特点

帕替西兰呈纤维状或颗粒状固体，通常在室温下稳定。其溶解性良好，能够与生理盐水及其他稀释液体充分混合。根据药物的生产工艺，帕替西兰可能表现出不同的物理化学特性，但整体性质稳定，适合于靶向治疗。

3. 规格信息

帕替西兰的药物规格通常以注射剂型生产，常见的剂量为每瓶 10mg、50mg 和 100mg。使用时，医务专业人员可能会根据患者的具体情况，调整用药频率及剂量。通常推荐的给药计划为每 3 周一次，针对特定病人进行个性化的治疗方案。

4. 应用与注意事项

在临床应用中，帕替西兰展现出卓越的疗效，能够显著改善患者的神经功能和生活质量。在使用过程中需注意药物的副作用，包括但不限于注射部位反应、可能的过敏反应等。医务人员在开处方之前需充分评估患者的病情及既往药物使用史。

帕替西兰作为创新的治疗手段，为淀粉样变性多发性神经病的患者带来了新的希望。了解其成分、性状及规格，有助于患者和医疗服务提供者更好地掌握这一治疗选择。随着研究的深入，未来或许会有更多的疗法和策略相继问世，惠及更广大的患者群体。

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2025-11-13 17:50:58 更新

  • 帕替西兰 patisiran Onpattro基本信息

    帕替西兰 patisiran Onpattro
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Alnylam公司

    • 适应症：

      适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病

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