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帕替西兰(Patisiran)的适应症、疗效及副作用

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摘要：帕替西兰(Patisiran)的适应症、疗效及副作用,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。

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2025-11-17 18:15:25 发布

帕替西兰(Patisiran)的适应症、疗效及副作用,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等，以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现，且大多数是可逆的。使用帕替西兰时，患者应密切关注身体状况，如有不适或疑虑，应及时就医。同时，务必遵循医生的用药指导，确保安全有效用药。

帕替西兰（Patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的新型药物。这种药物通过靶向转运蛋白，并降低异常淀粉样蛋白的生成，从而改善病人的神经功能和生活质量。本文将探讨帕替西兰的适应症、疗效及其可能的副作用。

1. 适应症

帕替西兰主要用于治疗由淀粉样变性引起的多发性神经病，尤其是针对携带TTR基因突变的患者。这类疾病通常导致神经系统的逐渐损伤，表现为感觉障碍、运动功能减退及自主神经功能失调。该药物适合成年患者，并且在病情进展较快的情况下尤为重要。

2. 疗效

多项临床研究表明，帕替西兰在改善淀粉样变性多发性神经病患者的神经功能方面具有显著疗效。研究结果显示，接受帕替西兰治疗的患者，其神经症状评分和生活质量评分均有显著提高。此外，该药物还能够降低体内淀粉样蛋白的水平，减缓疾病的进程，有助于患者在日常生活中更好地应对症状。

3. 副作用

虽然帕替西兰在治疗中表现出良好的疗效，但其副作用也需要引起关注。常见的副作用包括注射部位反应、头痛、乏力和腹泻等。尽管这些副作用通常较轻，但部分患者可能会出现更严重的反应，如过敏反应或肝功能异常。因此，在使用帕替西兰时，需定期监测患者的健康状态，及时处理潜在的副作用。

4. 总结

帕替西兰作为治疗淀粉样变性多发性神经病的重要药物，展现了良好的疗效，能够显著改善患者的生活质量。治疗过程中亦需关注可能的副作用，以确保患者的健康和安全。在未来的治疗方案中，帕替西兰将继续发挥重要作用，对抗这一罕见但影响深远的疾病。

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2025-11-17 18:15:25 更新

  • 帕替西兰 patisiran Onpattro基本信息

    帕替西兰 patisiran Onpattro
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Alnylam公司

    • 适应症：

      适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病

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