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帕替西兰(Patisiran)功效与作用主要有哪些

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摘要：帕替西兰(Patisiran)功效与作用主要有哪些,Patisiran(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

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2025-10-22 11:21:02 发布

帕替西兰(Patisiran)功效与作用主要有哪些,Patisiran(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

帕替西兰(Patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的创新药物。近年来，这种治疗方法因其显著的疗效而受到广泛关注。本文将系统阐述帕替西兰的功效与作用，帮助读者更好地理解这种药物的意义。

1. 对淀粉样变性多发性神经病的治疗效果

帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）药物，主要通过靶向并降解淀粉样前体蛋白（TTR，转甲状腺素蛋白）的mRNA，从而阻断其异常的淀粉样沉积。这种机制使得帕替西兰能够有效减缓包揽神经损伤的进程，对于淀粉样变性多发性神经病的患者提供了新的治疗希望。

2. 改善神经功能

临床试验结果显示，帕替西兰能够显著改善患者的神经功能。使用帕替西兰的患者在神经病变的相关评分中，表现出明显优于对照组的进步。这表示该药物不仅能够减缓疾病进展，还有助于恢复部分神经功能，提高患者的生活质量。

3. 安全性和耐受性

根据目前的研究数据，帕替西兰的安全性相对较高。常见的副作用包括注射部位反应和轻度消化系统不适，但总体耐受性良好。与传统治疗手段相比，帕替西兰在副作用的发生率和严重程度上更具优势，使其成为一个理想的治疗选择。

4. 长期疗效与前景

临床观察显示，持续使用帕替西兰可以维持其疗效，长期使用患者的症状改善明显，病情稳定。这一特性使得帕替西兰在未来的治疗方案中有望发挥更加重要的作用。同时，针对其他类型的淀粉样变性疾病，帕替西兰的潜在应用也在进行探索。

综上所述，帕替西兰作为一种创新的治疗药物，展现出良好的治疗效果与安全性能，极大地促进了淀粉样变性多发性神经病患者的康复与生活质量提升。随着研究的进一步深入，帕替西兰或将开辟更多治疗可能，为更多患者带来福音。

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2025-10-22 11:21:02 更新

  • 帕替西兰 patisiran Onpattro基本信息

    帕替西兰 patisiran Onpattro
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Alnylam公司

    • 适应症：

      适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病

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