杜氏肌营养不良症疾病

  • 依特立生的不良反应有哪些

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    依特立生
    首先,对依特立生的研究表明,患者接受长期治疗可能会出现注射部位的疼痛和反应。由于依特立生是通过注射给药的方式进行的,因此注射部位可能会出现红斑、肿胀和疼痛。此外,由于注射剂量和频率的不同,某些患者可能还会出现接触部位的瘙痒和感染。其次,依特立生还可能对心脏功能产生负面影响。根据临床试验的结果,一小部...
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    2023-09-12 14:35:42 更新
  • 依特立生治疗作用

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    依特立生
    杜氏肌营养不良症是一种由于缺乏一种称为独特素 Dystrophin 的蛋白质而导致的强直性肌萎缩症。这种蛋白质在正常情况下能够维持肌肉细胞的结构和功能。然而,杜氏肌营养不良症患者的身体无法产生足够的独特素蛋白质,导致肌肉逐渐衰退、肌无力和运动障碍。依特立生通过促进独特素的生产,从而改善患者的症状。它...
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    2023-09-10 11:56:34 更新
  • 依特立生价格多少钱

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    依特立生
    杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病,主要发生在男孩身上。这种疾病会导致肌肉的进行性衰竭,在儿童时期表现为肌无力,肌肉萎缩和活动障碍。患者常常需要依靠轮椅和其他辅助设备来行动。此外,杜氏肌营养不良症还会对呼吸和心脏功能产生影响,其病程严重且无可逆转。依特立生作为针对杜氏肌营养不良症的新药,能够帮助...
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    2023-09-09 18:56:46 更新
  • 依特立生副作用大不大

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    依特立生
    DMD是一种罕见的遗传性疾病,主要发生在男性患者身上。这种疾病会导致肌肉无力、进行性衰退,并最终导致患者出现行动和呼吸困难。依特立生作为一种外显子跳跃技术,旨在通过修复基因缺陷来治疗这种疾病。该药物可以帮助患者产生一种被称为短肌球蛋白的蛋白质,这是DMD患者基因缺陷所导致的一个重要问题。许多人对依特...
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    2023-09-08 08:26:50 更新
  • 依特立生国内多少钱

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    依特立生
    然而,依特立生并不是一个廉价的药物。据报道,依特立生的价格是每年近400万美元。这个价格对于大多数家庭来说是难以承受的,因为主要承担治疗费用的是DMD患者家庭。这给许多患有DMD的家庭带来了巨大的经济负担和压力。这个价格引起了许多人的质疑和争议。一些人认为,依特立生的价格过高,不公平地将治疗DMD的...
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    2023-09-07 14:41:57 更新
  • 依特立生的功效

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    依特立生
    DMD是一种遗传性的、进行性的肌肉退化病,主要影响男性儿童。这种疾病使得患者在儿童时期就开始出现肌肉无力和肌弱,到达成年后,身体衰弱得无法独立行走。最终,该疾病会影响到患者的呼吸和心脏功能,导致其丧失生命。此前,无法治愈DMD,而依特立生给了患者们新的希望。依特立生是一种基因调控疗法,旨在通过修复缺...
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    2023-09-06 15:18:00 更新
  • 依特立生多少钱一盒

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    依特立生
    依特立生是由生物制药公司Sarepta Therapeutics开发的一种基因药物。这种药物利用了外显子跳跃技术,可帮助患有DMD的患者产生正常的骨骼肌构成蛋白。在临床试验中,一些接受依特立生治疗的患者显示出肌力和运动功能的改善,这是一个重要的突破。然而,依特立生的高价格引起了公众和医疗专家的关注。...
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    2023-09-05 16:53:22 更新
  • 依特立生的作用机理

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    依特立生
    那么,依特立生的作用机理是什么呢?依特立生是一种应用于DMD的外源性核酸抗义(ASO)药物,可通过校正DMD基因缺陷来缓解疾病症状。在正常情况下,DMD基因编码一种叫做“迪斯汀”(dystrophin)的蛋白质,这种蛋白质在肌肉细胞中起到支撑和保护作用。然而,在DMD患者中,这个基因存在缺陷,不能产...
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    2023-09-05 16:22:55 更新
  • 依特立生医保报销

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    依特立生
    杜氏肌营养不良症是由于缺乏一种叫做二六肌醇磷酸脱酸酶(DMD)的蛋白而引起的。这种缺陷蛋白会导致肌肉无法正常修复和再生,最终导致逐渐丧失肌肉功能和运动能力。一般来说,儿童在3至5岁时就开始显现症状,随着时间的推移症状逐渐加剧。常见的症状包括肌肉无力,乏力,肌肉萎缩和运动技能的丧失。 杜氏肌营养不良症...
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    2023-09-05 15:55:18 更新
  • 依特立生仿制药代购:为什么它一直备受争议?

    董兴认证答主

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    依特立生
    依特立生仿制药代购:为什么它一直备受争议?依特立生(eteplirsen)可以减缓肌萎缩性脊髓侧索硬化症(DMD)患者肌肉退化的进程,是一种极为重要的基因疗法,但其高昂的价格和限制性售卖政策,让普通人们很难获得。此时,一些代购者开始通过海外代购销售依特立生仿制药。然而,这种做法却备受争议。从价格角度...
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    2023-05-11 11:09:35 更新