杜氏肌营养不良症疾病

  • 依特立生是什么药
    吕锦辉认证答主

    高级医学编辑，药理学硕士

    热门
    依特立生
    依特立生属于一种被称为核糖核酸分析药物（ASO）的新型治疗方法。ASO能够修复杜氏肌营养不良症患者身体中的缺陷基因，并使这些基因能够产生一种重要的蛋白质——杜欣体蛋白。在正常情况下，杜欣体蛋白能够维持肌肉细胞的健康和正常功能。然而，在杜氏肌营养不良症患者体内，由于基因缺陷无法产生足够的杜欣体蛋白，导...
    阅读更多
    有用0
    274
    2023-09-20 08:57:23 更新

  • 依特立生适应症
    吕锦辉认证答主

    高级医学编辑，药理学硕士

    热门
    依特立生
    DMD是一种由缺陷基因引起的疾病，影响了患者的肌肉发育和功能。这个基因缺陷导致患者体内缺乏一种名为肌肉二磷酸酯酶（dystrophin）的蛋白质。肌肉二磷酸酯酶是一种重要的蛋白质，它帮助维持肌肉细胞的结构和功能。因此，缺乏肌肉二磷酸酯酶会导致肌肉退化和机能丧失。依特立生通过修复缺乏肌肉二磷酸酯酶的基...
    阅读更多
    有用0
    322
    2023-09-18 12:50:13 更新

  • 依特立生的功效与作用
    吕锦辉认证答主

    高级医学编辑，药理学硕士

    热门
    依特立生
    杜氏肌营养不良症是一种由基因突变引起的疾病，主要影响男性儿童。该疾病会导致患者的肌肉逐渐失去力量和功能，最终导致行动困难、呼吸衰竭和心脏病等严重并发症。此前，对于这种疾病一直没有有效的治疗方法，而依特立生的出现改变了这一现状。依特立生是一种外源性核酸药物，其主要作用是通过促进肌肉细胞内的基因表达来治...
    阅读更多
    有用0
    181
    2023-09-18 11:39:14 更新

  • 依特立生多少钱一支
    吕锦辉认证答主

    高级医学编辑，药理学硕士

    热门
    依特立生
    DMD 是一种常见的遗传性疾病，主要影响男性儿童。患者因为一个特定基因的突变而无法产生正常的肌肉蛋白，导致肌肉逐渐萎缩和退化，最终丧失肌肉功能。这一疾病通常在儿童时期开始，并在青春期前后逐渐恶化。目前，DMD 没有根治方法，只能通过支持性治疗来减缓病情。然而，依特立生的出现给这些患者带来了新的希望。...
    阅读更多
    有用0
    76
    2023-09-17 17:24:49 更新

  • 依特立生医保报销比例
    吕锦辉认证答主

    高级医学编辑，药理学硕士

    热门
    依特立生
    杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性。这种疾病会导致患者的肌肉逐渐退化，并最终无法控制呼吸肌肉。依特立生的研发进展激发了全球各地DMD患者和家庭以及患者组织的希望。然而，由于该药物的高昂价格，使得大多数患者难以负担。对于大多数患者和家庭来说，依特立生的报销比例是一个关键问题。虽然该药...
    阅读更多
    有用0
    109
    2023-09-17 14:38:50 更新

  • 依特立生进医保了吗
    吕锦辉认证答主

    高级医学编辑，药理学硕士

    热门
    依特立生
    依特立生（eteplirsen）是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的新药。杜氏肌营养不良症是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要影响男性儿童。这个好消息让许多患有杜氏肌营养不良症的患者和家庭感到欣喜，但是目前依特立生并没有进入医保的报销范围。杜氏肌营养不良症是...
    阅读更多
    有用0
    309
    2023-09-17 10:06:44 更新

  • 依特立生治疗什么病的
    吕锦辉认证答主

    高级医学编辑，药理学硕士

    热门
    依特立生
    DMD是一种肌肉退化疾病，患者常在儿童时期开始出现症状，表现为逐渐出现肌肉无力、进行性肌肉浪费和进行性行动障碍。由于这种疾病在儿童时期常常被诊断出来，患者的寿命一般较短。目前，尚无治愈DMD的方法，但依特立生作为一种创新性药物，被证明可以改善患者的肌力和运动功能。依特立生属于一类被称为“外显子跳跃”...
    阅读更多
    有用0
    93
    2023-09-16 19:33:20 更新

  • 依特立生费用
    吕锦辉认证答主

    高级医学编辑，药理学硕士

    热门
    依特立生
    杜氏肌营养不良症是一种罕见的、遗传性的肌肉疾病，主要影响男性儿童。这种疾病是由于染色体上的一个缺陷引起的，会导致肌肉强度和功能的逐渐丧失。这些孩子常常在非常年轻的时候就无法行走，影响他们的生活质量和预期寿命。因此，依特立生的批准被认为是对这些患者和他们家庭的福音。然而，依特立生的费用对许多患者家庭来...
    阅读更多
    有用0
    117
    2023-09-16 13:50:39 更新

  • 依特立生的用量
    邱佳明认证答主

    高级医学编辑，临床医学专业硕士

    热门
    依特立生
    依特立生是一种基因疗法，通过修复人体自身的缺陷基因，从而恢复或改善受影响肌肉的功能。它的独特之处在于，它能够局部治疗身体中的肌肉，使得患者能够恢复部分肌肉功能，延缓疾病的进展。在FDA批准依特立生使用前，该药物经历了多项临床试验和研究，结果表明它对DMD患者的治疗效果非常显著。其疗效主要体现在改善患...
    阅读更多
    有用0
    78
    2023-09-14 14:14:31 更新

  • 依特立生作用
    邱佳明认证答主

    高级医学编辑，临床医学专业硕士

    热门
    依特立生
    杜氏肌营养不良症是由于缺乏一种叫做二甲基亚磷酸酯酶（DMD）的蛋白质而引起的。这种缺陷会导致肌肉的生长和修复过程中出现问题，最终导致肌肉逐渐衰退。这个疾病在患者早期就会表现出来，他们很难参与到日常生活中的活动中去。随着疾病的进展，患者通常需要依靠轮椅来移动，最终可能需要永久靠辅助呼吸设备生活。依特立...
    阅读更多
    有用0
    171
    2023-09-12 18:10:11 更新