摘要:戈洛迪森(golodirsen)的功效、副作用与注意事项,戈洛迪森(golodirsen)的副作用主要包括肝功能异常、出血、过敏反应和肌无力。在接受戈洛迪森治疗期间,需要定期监测肝功能、出血情况,并注意避免过度运动。如果出现过敏反应,应立即停止使用并就医。使用戈洛迪森时应遵循医生的建议和指导,以确保药物的有效性和安全性。
戈洛迪森(golodirsen)的功效、副作用与注意事项,戈洛迪森(golodirsen)的副作用主要包括肝功能异常、出血、过敏反应和肌无力。在接受戈洛迪森治疗期间,需要定期监测肝功能、出血情况,并注意避免过度运动。如果出现过敏反应,应立即停止使用并就医。使用戈洛迪森时应遵循医生的建议和指导,以确保药物的有效性和安全性。
戈洛迪森(Golodirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,简称DMD)的药物。它特别适用于那些已经确诊DMD基因突变,且患有外显子53跳跃的患者。戈洛迪森的研发和上市给DMD患者带来了新的希望。接下来,我们将详细介绍戈洛迪森的功效、副作用和注意事项。
1. 戈洛迪森的功效
戈洛迪森的主要功效是通过促进跳跃外显子的遗传信息转录,实现基因的“跳跃”,以修复患者染色体上的基因缺陷。该药物是一种外显子跳跃剂,它通过选择性干扰外显子跳跃中的剪接变体生成,使得可读取重要蛋白质的遗传信息。通过修复剪接错误,戈洛迪森有望恢复肌肉健康,并延缓疾病的进程。
2. 戈洛迪森的副作用
尽管戈洛迪森在治疗DMD患者中表现出显著的潜力,但它也可能引起一些副作用。常见的副作用包括头痛、恶心、嗜睡、头晕和疲劳等。此外,一些患者可能还会出现注射部位的疼痛、红肿和皮肤反应。对于那些可能发生严重过敏反应的患者,特别是对引起过敏反应的相关成分过敏的患者,应特别注意。
3. 注意事项
在使用戈洛迪森之前,患者以及其家人应该了解一些重要的注意事项。首先,戈洛迪森只适用于已经确诊为DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者,其他类型的DMD患者可能无法受益于该药物。其次,治疗DMD需要综合治疗方案,包括药物治疗、康复训练和相关的支持疗法等。患者应咨询专业医生,制定个性化的治疗计划。此外,严格按照医生的指导,正确使用戈洛迪森是非常重要的。定期监测药物治疗的疗效和副作用是必要的,患者应定期接受医生的检查。
结语
戈洛迪森是一种治疗DMD患者的重要药物,它通过修复基因突变,恢复肌肉健康,为DMD患者带来了新的希望。患者和家人需要了解该药物的功效、副作用和注意事项,并严格按照医生的指导使用。在综合治疗下,戈洛迪森有望减轻症状,改善生活质量,为患者带来更多的福祉。
注射液
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
正规网站
正规网站 信息服务信息查询
信息查询 真实有效隐私保护
隐私保护 安全放心免费咨询
免费信息咨询服务平台授权
数据服务 全球收录专业客服
专业客服在线服务特别声明:本站内容仅供参考,不作为诊断及医疗依据。本网站不销售任何药品,只做药品信息资讯展示!
不良信息举报邮箱:zsex@foxmail.com 版权所有 Copyright©2023 www.yzgmall.com All rights reserved
互联网药品信息服务资格证书编号:(粤)-非经营性-2021-0182 | 粤ICP备2021070247号 | 药直供手机端 | 网站地图