戈洛迪森(golodirsen)的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项

张政

高级医学编辑，临床医学硕士

摘要：戈洛迪森(golodirsen)的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项,戈洛迪森(golodirsen)的副作用主要包括肝功能异常、出血、过敏反应和肌无力。在接受戈洛迪森治疗期间，需要定期监测肝功能、出血情况，并注意避免过度运动。如果出现过敏反应，应立即停止使用并就医。使用戈洛迪森时应遵循医生的建议和指导，以确保药物的有效性和安全性。

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2024-03-26 13:06:28 发布

戈洛迪森(golodirsen)的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项,戈洛迪森(golodirsen)的副作用主要包括肝功能异常、出血、过敏反应和肌无力。在接受戈洛迪森治疗期间，需要定期监测肝功能、出血情况，并注意避免过度运动。如果出现过敏反应，应立即停止使用并就医。使用戈洛迪森时应遵循医生的建议和指导，以确保药物的有效性和安全性。

戈洛迪森（golodirsen）是一种用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症患者的药物。该药物通过特定的机制帮助恢复受损的蛋白质，从而减轻病症和改善患者的生活质量。

1. 适应症：

戈洛迪森适用于已经确诊患有杜氏肌营养不良症（Duchenne肌营养不良症）且具有外显子53跳跃基因突变的患者。杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病，患者由于缺乏一种重要蛋白质——短小的去氧核糖核酸(Dystrophin)，而导致肌肉逐渐退化。戈洛迪森能够帮助部分患者通过外显子跳跃的方式恢复正常的蛋白质合成，从而减轻病症。

2. 功效与作用：

戈洛迪森是一种外显子跳跃治疗药物，通过促进基因转录和剪接过程中跃跃子的正确插入，帮助恢复缺失的Dystrophin蛋白质的合成。这种蛋白质对于维持肌肉的结构和功能至关重要。戈洛迪森的作用机制能减缓疾病的进展，提高患者的肌肉力量和运动能力，改善患者的生活质量。

3. 用法用量：

戈洛迪森是通过肌肉注射给药的，必须由专业医生进行使用。具体的用法用量应遵循医生的指示。通常情况下，每周使用一次戈洛迪森，注射到大腿肌肉中。在治疗前应充分了解正确的用法，确保注射位置和注射技巧正确。

4. 副作用与注意事项：

戈洛迪森的使用可能伴随一些副作用，但大多数患者都能够耐受。常见的副作用包括注射部位疼痛或不适，肌肉痉挛，注射部位红肿等。此外，戈洛迪森还可能引起其他较为罕见的副作用，如过敏反应、呼吸困难、心律失常等。因此，在使用戈洛迪森时需要密切监测患者的病情，如果出现任何不适或副作用，应立即告知医生，以便进行处理。

戈洛迪森是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，适用于具有外显子53跳跃基因突变的患者。它通过恢复缺失的Dystrophin蛋白质的合成，改善患者的肌肉力量和运动能力。使用戈洛迪森需要遵循医生的指导，注意剂量和用法，并注意可能出现的副作用。只有在专业监督下的正确使用才能达到最佳的治疗效果，帮助患者有效应对杜氏肌营养不良症的病情。