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摘要:急性髓系白血病(AML)是一种高度致命的血液肿瘤,其特征是骨髓中异常克隆细胞的快速增殖。AML患者的生存率仍然较低,并且需要更有效的治疗方法来提高其生存率。近年来,一个新的治疗方法——艾伏尼布(Ivosidenib)的出现为急性髓系白血病IDH1突变患者带来了希望。
急性髓系白血病(AML)是一种高度致命的血液肿瘤,其特征是骨髓中异常克隆细胞的快速增殖。AML患者的生存率仍然较低,并且需要更有效的治疗方法来提高其生存率。近年来,一个新的治疗方法——艾伏尼布(Ivosidenib)的出现为急性髓系白血病IDH1突变患者带来了希望。
艾伏尼布是一种IDH1突变抑制剂,被FDA批准用于治疗含有IDH1基因突变的复发或难治性AML患者。IDH1突变是AML患者中非常常见的一种突变,约占15-20%。该突变使IDH1酶失去了正常的调控功能,从而导致产生过量的2-羟戊酸(2-HG)。2-HG的积累对细胞分化和增殖产生负面影响,从而促进了白血病的发展。艾伏尼布通过抑制IDH1酶的活性,阻断2-HG的产生,从而抑制白血病细胞的生长并促进其分化。
临床试验结果表明,艾伏尼布对急性髓系白血病IDH1突变患者有显著的治疗效果。研究发现,艾伏尼布治疗后约有1/3的患者达到完全缓解状态,即骨髓中不存在白血病细胞。与传统化疗相比,艾伏尼布不仅具有更高的缓解率,还能延长患者的无进展生存期和总生存期。此外,该药物的安全性也被广泛验证,仅有少数患者在使用过程中出现不良反应。
然而,艾伏尼布并非没有潜在的副作用。由于药物抑制IDH1酶的活性,可能导致维生素C代谢紊乱、心律不齐和肝功能异常等不良反应。因此,在使用艾伏尼布治疗AML之前,医生应仔细评估患者的健康状况,并注意监测患者的血液、心脏和肝功能。
总的来说,艾伏尼布作为一种新的治疗方法,为急性髓系白血病IDH1突变患者提供了希望。该药物通过抑制IDH1酶活性,阻断2-HG的产生,进而抑制白血病细胞的生长和促进分化。临床试验显示,艾伏尼布在患者中具有较高的缓解率,并能延长患者的生存期。然而,艾伏尼布的使用需要注意潜在的不良反应。未来的研究应进一步探讨艾伏尼布的作用机制,并寻找更好的联合治疗方案来提高AML患者的生存率。
片剂
中国基石药业
白血病1年持续缓解62%,提高胆管癌无进展生存期
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片剂
老挝卢修斯制药
复发性或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者
片剂
老挝东盟制药
适用于IDH1突变的急性髓系白血病(AML)、局部晚期或转移性胆管癌患者的治疗
片剂
老挝大熊制药
用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病和局部晚期或转移性胆管癌的成年患者
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