摘要:戈洛迪森在中国上市了吗,戈洛迪森(Golodirsen)在美国的上市时间是2019年12月,目前国内未上市。
戈洛迪森在中国上市了吗,戈洛迪森(Golodirsen)在美国的上市时间是2019年12月,目前国内未上市。
戈洛迪森(Golodirsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(DMD)的治疗药物,特别适用于那些经过基因检测确认存在外显子53跳跃突变的患者。近年来,随着该药物在国际市场上的推广,许多人关注戈洛迪森是否在中国上市。本文将详细探讨戈洛迪森在中国的上市情况及相关信息。
1. 戈洛迪森的研发背景
戈洛迪森是一种针对特定基因突变的抗病毒药物,旨在修复由DMD基因突变引发的肌肉萎缩和功能障碍。DMD是一种遗传性疾病,主要影响男孩,患者通常在幼年时期就开始出现肌肉无力,最终导致严重的运动障碍。戈洛迪森的问世为这种病症的患者提供了新的希望。
2. 国际上市情况
戈洛迪森于2020年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,成为第一个针对外显子53突变的DMD治疗药物。这一上市标志着针对DMD的个体化疗法的一个重要进展。此外,戈洛迪森也在其他国家和地区申请了上市许可,展现出其全球化的市场前景。
3. 中国市场的潜力
杜氏肌营养不良症在中国的患者人数逐渐增加,随着生活水平的提高,社会对于罕见病的关注度也在不断上升。因此,戈洛迪森在中国市场的潜力巨大,具有积极的商业前景。尽管目前在中国尚未上市,但对于加速引入这种新兴技术的需求却愈加迫切。
4. 未来展望
随着中国医疗政策的不断完善,未来可能会有更多针对罕见病的治疗药物获得审批。戈洛迪森的上市将不仅有助于提升DMD患者的生活质量,也为其他相关药物的研发和引入提供借鉴。如果戈洛迪森能够顺利在中国上市,必将给这一特定群体带来新的生机。
总结而言,戈洛迪森在中国尚未上市,但其治疗潜力和市场需求无疑为其未来进入中国市场创造了良好的条件。随着更多研究和临床试验的推进,我们期待这款药物能够早日造福中国的DMD患者。
注射液
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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