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摘要:戈洛迪森(Vyondys 53)的用法用量及副作用,戈洛迪森(Golodirsen)的副作用主要包括肝功能异常、出血、过敏反应和肌无力。在接受戈洛迪森治疗期间,需要定期监测肝功能、出血情况,并注意避免过度运动。如果出现过敏反应,应立即停止使用并就医。使用戈洛迪森时应遵循医生的建议和指导,以确保药物的有效性和安全性。
戈洛迪森(Vyondys 53)的用法用量及副作用,戈洛迪森(Golodirsen)的副作用主要包括肝功能异常、出血、过敏反应和肌无力。在接受戈洛迪森治疗期间,需要定期监测肝功能、出血情况,并注意避免过度运动。如果出现过敏反应,应立即停止使用并就医。使用戈洛迪森时应遵循医生的建议和指导,以确保药物的有效性和安全性。
戈洛迪森(Vyondys 53)是一种用于治疗已确诊为杜氏肌营养不良症(DMD)并适合外显子53跳跃的患者的药物。该药物的机制基于对特定基因突变的针对性治疗,旨在改善患者的肌肉功能和生活质量。本文将分别讨论戈洛迪森的用法、用量及其可能的副作用。
1. 用法
戈洛迪森应根据医生的指示进行使用,通常为注射剂型,患者需要在专业医疗人员的指导下进行注射。此药物的主要作用是促进肌肉细胞中围绕外显子53的特定突变的跳跃,从而帮助生成功能性肌肉蛋白,改善肌肉功能。
2. 用量
戈洛迪森的推荐剂量通常是每周一次,通过静脉注射给药。具体的剂量应根据患者的体重和医疗团队的建议进行调整。重要的是,患者应遵循医生的剂量推荐,避免自我调整,以确保最好的治疗效果。
3. 副作用
尽管戈洛迪森对于杜氏肌营养不良症患者有潜在的治疗效果,但也可能引起一些副作用。常见副作用包括注射部位反应(如肿胀、红肿或疼痛)、发热、头痛以及恶心等。更严重的副作用虽较少见,但可能包括感染风险的增加及过敏反应等。因此,患者在用药过程中应密切监测自身反应,并和医生保持沟通。
4. 注意事项
在使用戈洛迪森之前,患者需评估自身的健康状况,并告知医生是否有任何过敏史或其他医疗问题。对于正在接受其他治疗的患者,尤其需要进行药物之间的相互作用评估。此外,定期的医疗检查和随访也非常重要,以确保治疗的安全与有效性。
戈洛迪森(Vyondys 53)作为一种新的治疗选择,对于特定基因突变的杜氏肌营养不良症患者具有重要价值。正确的用法用量及对副作用的重视,将有助于提高患者的生活质量。建议患者在治疗过程中定期与医疗团队沟通,共同管理病情。
注射液
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
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