摘要:戈洛迪森(Golodirsen)是一种针对已确诊杜氏肌营养不良症(DMD)患者的新型治疗药物,专门针对外显子53的基因突变。DMD是一种遗传性肌肉疾病,主要影响男性患者,导致肌肉逐渐弱化和萎缩。对于那些符合条件的患者,戈洛迪森的使用可能带来症状缓解和生活质量改善。患者在接受这种治疗时常常会关心可能的副作用,尤其是恶心和呕吐的风险。
戈洛迪森(Golodirsen)是一种针对已确诊杜氏肌营养不良症(DMD)患者的新型治疗药物,专门针对外显子53的基因突变。DMD是一种遗传性肌肉疾病,主要影响男性患者,导致肌肉逐渐弱化和萎缩。对于那些符合条件的患者,戈洛迪森的使用可能带来症状缓解和生活质量改善。患者在接受这种治疗时常常会关心可能的副作用,尤其是恶心和呕吐的风险。
1. 戈洛迪森的主要作用机制
戈洛迪森是一种反义寡核苷酸,它通过跳过突变的外显子53,促进产生功能性肌肉蛋白,从而改善肌肉功能。这种治疗方法的目标是修正由基因突变引起的肌肉损伤,帮助患者更好地应对症状并延缓疾病进展。
2. 常见的副作用
在临床试验中,戈洛迪森的副作用通常与其他药物相似,包括注射部位反应、头痛和疲劳等。总体来说,很多患者能够耐受这些副作用,但个别患者可能会经历更为严重的不良反应。
3. 恶心与呕吐的可能性
关于戈洛迪森是否引起恶心和呕吐,目前的研究数据并没有显示这些症状是常见的副作用。虽然有些患者在接受治疗后可能会有轻微的不适,但严重的恶心和呕吐并不是戈洛迪森的普遍反应。患者的个体差异可能导致不同的反应,因此在使用过程中,患者应密切关注自身的感受。
4. 患者建议
对于正在或者考虑使用戈洛迪森的患者,建议在治疗开始前,与医生详细沟通所有可能的副作用及其管理策略。医生可以根据患者的健康状况和潜在风险,调整治疗方案,以确保安全和有效。此外,患者应及时向医生报告任何不适症状,以便及时处理和调整治疗方案。
戈洛迪森作为一种新兴的治疗选择,为DMD患者带来了希望。尽管个别患者可能会出现一些副作用,但整体数据显示其安全性较高。患者在治疗过程中应保持与医疗团队的密切联系,以获得最佳的治疗效果和护理支持。
注射液
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
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