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摘要:作为一种新型口服小分子靶向药物,吉列替尼(gilteritinib)已被FDA批准用于一些复发或难治性急性髓性白血病(AML)的治疗。AML是一种以体内血液癌细胞的过度增殖和异常分化为特征的血液系统恶性肿瘤。它主要影响骨髓和造血干细胞,并可通过血液病和组织浸润直接影响身体其他器官,治疗难度大。
作为一种新型口服小分子靶向药物,吉列替尼(gilteritinib)已被FDA批准用于一些复发或难治性急性髓性白血病(AML)的治疗。AML是一种以体内血液癌细胞的过度增殖和异常分化为特征的血液系统恶性肿瘤。它主要影响骨髓和造血干细胞,并可通过血液病和组织浸润直接影响身体其他器官,治疗难度大。
在常规化疗不起作用的情况下,细胞表面FLT3-ITD、FLT3-TKD突变成为导致AML患者恶化和复发的首要因素。所以,选用适当靶向FLT3突变的药物是治疗AML的有效策略之一。吉列替尼作为一种 FLT3内部重复突变抑制剂,可以抑制FLT3蛋白,从而抑制AML细胞的增殖和存活。吉列替尼的临床研究结果也证明了它的良好疗效。
吉列替尼的临床应用:
在2017年11月,美国FDA批准吉列替尼用于复发性或难治性FLT3-内部重复突变AML成人患者的治疗。而欧洲、加拿大和澳大利亚等地在此基础上相继批准吉列替尼上市。
目前,有两个临床试验研究评估了吉列替尼对于AML的治疗效果:
1. ADMIRAL试验:是一项多中心、开放标签、随机分组、对照试验,其结果显示吉列替尼治疗组与化疗对照组相较,患者无疾病进展生存期(EFS)显著延长(4.7个月和0.9个月, P<0.0001),总体生存率也有显著的提高。
2. CONTINUITY试验:是一项多中心、随机化,双盲,安慰剂对照的III期临床研究,其结果显示连续使用吉列替尼大大能降低AML患者的疾病复发率和死亡率。
同时,吉列替尼也具有较为优良的安全性,主要表现为恶心、呕吐、乏力、发热、增高肝酶等。但总体而言,吉列替尼有很好的耐受性和心脏安全性。
吉列替尼的前景:
吉列替尼的发现和研究为AML的治疗提供了新的选择。除此之外,随着吉列替尼临床研究的不断深入,基于吉列替尼的联合治疗也将逐步展开,并可能可以将患者的生存时间延长及治疗方案个体化,对于反复出现的AML将逐渐被治疗。相信未来吉列替尼会在尽可能控制癌症患者病情并减轻治疗副作用方面起到更加重要的作用。
片剂
英国阿斯利康
新型FLT3抑制剂,用于急性髓细胞白血病完全缓解
片剂
孟加拉珠峰制药
新型FLT3抑制剂,用于急性髓细胞白血病完全缓解
片剂
老挝东盟制药
新型FLT3抑制剂,用于急性髓细胞白血病完全缓解
片剂
日本安斯泰来
用于治疗复发或难治性急性髓系白血病(AML)合并FLT3的成人患者。
片剂
老挝大熊制药
用于治疗复发或难治性急性髓系白血病(AML)合并FLT3的成人患者。
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