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戈洛迪森(golodirsen)的适应症是什么

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张政

高级医学编辑，临床医学硕士

摘要：戈洛迪森(golodirsen)的适应症是什么,戈洛迪森(golodirsen)适应证为杜克肌营养不良症（DMD）患者，经证实肌营养不良蛋白基因发生基因突变。这些患者肌肉萎缩和无力，戈洛迪森作为处方药，通过促进缺失的外显子剪切和连接，产生较小的蛋白质以缓解症状。

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2024-03-21 13:12:48 发布
  • 戈洛迪森

    戈洛迪森

    适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

    美国Sarepta Therapeutics

戈洛迪森(golodirsen)的适应症是什么,戈洛迪森(golodirsen)适应证为杜克肌营养不良症（DMD）患者，经证实肌营养不良蛋白基因发生基因突变。这些患者肌肉萎缩和无力，戈洛迪森作为处方药，通过促进缺失的外显子剪切和连接，产生较小的蛋白质以缓解症状。

戈洛迪森是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物，它适用于已经确诊患有DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者。DMD是一种由于DMD基因突变引起的遗传性肌肉疾病，主要影响男性患者。患有DMD的患者会逐渐失去肌肉功能，导致肌肉退化和进行性肌无力。

1. 什么是杜氏肌营养不良症(DMD)？

DMD是一种遗传性疾病，主要影响男性患者。它是由于DMD基因的突变导致的，这个基因负责生产肌肉中的一种蛋白质，叫做骨骼肌病素。DMD基因突变会导致骨骼肌病素缺失或缺陷，从而引起肌肉退化和肌无力。

2. 戈洛迪森如何治疗杜氏肌营养不良症？

戈洛迪森是一种外显子跳跃药物。它的作用是通过修复DMD基因的外显子跳跃，恢复正常的基因表达和蛋白质合成。对于适合外显子53跳跃的患者，戈洛迪森可以帮助维持肌肉功能，延缓疾病进展。

3. 戈洛迪森的适应症是什么？

戈洛迪森适用于已经确诊为DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者。外显子53跳跃是DMD患者中最常见的基因突变类型之一。它意味着DMD基因中的外显子53被略过，导致基因表达和蛋白质合成异常。对于这类患者，戈洛迪森可以是一种有效的治疗选择。

4. 戈洛迪森的效果如何？

研究显示，戈洛迪森可以帮助适合外显子53跳跃的DMD患者维持或改善肌肉功能。它通过修复基因突变，促进正常的骨骼肌病素蛋白质合成。戈洛迪森并不能完全治愈DMD，它的作用是延缓疾病进展和减轻症状的严重性。

戈洛迪森是一种治疗DMD的药物，适用于已经确诊患有DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者。它通过修复基因突变，帮助维持或改善肌肉功能，延缓疾病的进展。使用戈洛迪森并不能完全治愈DMD，因此患者还需要综合性的支持和康复治疗来提高生活质量。

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2024-03-21 13:12:48 更新

  • 戈洛迪森基本信息

    戈洛迪森
    • 剂型：

      注射液

    • 厂家：

      美国Sarepta Therapeutics

    • 适应症：

      适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

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  • 戈洛迪森

    戈洛迪森

    适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

    美国Sarepta Therapeutics

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