戈洛迪森治疗需要监测哪些指标

药直供药师

摘要：戈洛迪森治疗需要监测哪些指标,戈洛迪森(Golodirsen)适应证为杜克肌营养不良症（DMD）患者，经证实肌营养不良蛋白基因发生基因突变。这些患者肌肉萎缩和无力，戈洛迪森作为处方药，通过促进缺失的外显子剪切和连接，产生较小的蛋白质以缓解症状。

有用 77

浏览 1300次

2025-09-20 16:12:44 发布

戈洛迪森治疗需要监测哪些指标,戈洛迪森(Golodirsen)适应证为杜克肌营养不良症（DMD）患者，经证实肌营养不良蛋白基因发生基因突变。这些患者肌肉萎缩和无力，戈洛迪森作为处方药，通过促进缺失的外显子剪切和连接，产生较小的蛋白质以缓解症状。

戈洛迪森（golodirsen）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的新型药物，特别适用于已确诊基因突变且适合外显子53跳跃的患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病，随着病情进展，患者会出现肌肉无力和萎缩等症状。戈洛迪森通过促进肌肉细胞内特定外显子的跳跃，从而产生功能性肌肉蛋白，有助于减轻患者的病情。尽管这一治疗方案为患者带来了新的希望，但在治疗过程中，需要定期监测多个指标，以确保用药的安全性与有效性。

1. 肝功能指标监测

在戈洛迪森治疗期间，患者的肝功能指标需要定期检测。肝功能异常可能会影响药物代谢，增加不良反应的风险。因此，医生通常会监测血液中的转氨酶（ALT和AST）水平，以评估肝脏的健康状态。若发现异常，及时调整用药方案或采取其他干预措施是非常重要的。

2. 肌肉功能评估

对DMD患者而言，肌肉功能的评估尤为关键。戈洛迪森的治疗效果常通过定期的肌肉功能测试来监测，包括吞咽功能、走路能力以及肌肉力量测试等。通过这些评估，可以及时了解患者的肌肉健康状态，以及戈洛迪森对肌肉功能的影响。

3. 心脏健康监测

DMD患者常常伴随心脏损伤，因此在接受戈洛迪森治疗时，需要定期检查心脏功能。这包括心电图（ECG）和心脏超声等检测方法。心脏功能不全可能会加重患者的整体健康状况，定期监测能够早期发现潜在的心脏问题，并及时采取相应措施。

4. 不良反应观察

在治疗过程中，医生需要密切关注患者的安全性，定期评估可能出现的不良反应。这包括监测皮疹、过敏反应等症状，以及针对性地评估药物对患者整体健康的影响。如果患者出现任何不适或症状加重，需及时与医疗团队沟通，进行必要的评估和调整。

总而言之，戈洛迪森是一种有前景的治疗杜氏肌营养不良症（DMD）新药，但在使用过程中，监测肝功能、肌肉功能、心脏健康状态以及不良反应等指标显得尤为重要。通过这些监测，可以为患者提供更安全、有效的治疗方案，从而改善他们的生活质量，延缓病情进展。