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摘要:IDH突变通常在白血病患者中很常见。这些突变会导致IDH发生生物学功能异常。依赖于酶是由IDH基因家族中的三种亚型提供一种功能的蛋白质,所有亚型都涉及转化异丙醯(2-HG)代谢。根据IDH突变以及这些突变上的化学信息
IDH突变通常在白血病患者中很常见。这些突变会导致IDH发生生物学功能异常。依赖于酶是由IDH基因家族中的三种亚型提供一种功能的蛋白质,所有亚型都涉及转化异丙醯(2-HG)代谢。根据IDH突变以及这些突变上的化学信息,可以将患者划分为两组。这两组患者的生存期均值分别在1.6年和0.8年左右。
两种药物的研究都是基于具有IDH突变的白血病患者,一些展望性研究已经产生了启发性数据。在一些较小的研究中,这两种药物都表现出对白血病具有显著抑制作用。依鲁替尼比依维替尼具有更多的研究基础。此外,依鲁替尼可以用于治疗其他类型的白血病。在任何情况下,这些药物在临床试验中都显示出了损伤骨髓造血的风险,并且有很多不良反应,包括腹泻,呕吐,红细胞白细胞减少,粒细胞减少,和紊乱的肺功能。
基于IDH的这种防御性抗原依维替尼对切题进行了临床试验,研究结果表明该药物对一种具有IDH2突变的急性髓性白血病患者起着显著的抑制作用。 在研究期间,大约 20% 的患者达到了完全应答的标准。尽管这是一个小型且在恶劣环境下开展的研究,但是其表明 依维替尼有治疗特定群体的潜力。
总之,依维替尼和依鲁替尼的使用对于治疗IDH突变相关的白血病可能会很有前途。虽然两种药物的研究仍在进行中,但这些显然是有潜力的药物,可以用于治疗一些目前很难治疗的白血病形式。未来的研究将有助于了解这些药物的治疗作用,以及是否可以通过组合使用这些药物来更好地治疗这些疾病的患者。
片剂
中国基石药业
白血病1年持续缓解62%,提高胆管癌无进展生存期
片剂
中国基石药业
白血病1年持续缓解62%,提高胆管癌无进展生存期
片剂
老挝卢修斯制药
复发性或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者
片剂
老挝东盟制药
适用于IDH1突变的急性髓系白血病(AML)、局部晚期或转移性胆管癌患者的治疗
片剂
老挝大熊制药
用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病和局部晚期或转移性胆管癌的成年患者
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