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摘要:近年来,肿瘤治疗领域出现了一种新的靶向药物——普拉替尼(Pralsetinib)。这种药物已经在美国获得了FDA的批准,用于治疗一种罕见的癌症——RET(重排癌原基因)变异型非小细胞肺癌。但是,普拉替尼并没有被列入医?
近年来,肿瘤治疗领域出现了一种新的靶向药物——普拉替尼(Pralsetinib)。这种药物已经在美国获得了FDA的批准,用于治疗一种罕见的癌症——RET(重排癌原基因)变异型非小细胞肺癌。但是,普拉替尼并没有被列入医保目录,也就意味着使用该药物的治疗费用需要患者自行承担,而这对患者来说无疑是一种负担。因此,有关普拉替尼何时进入医保的讨论引起了广泛的关注。
首先,来了解一下什么是RET变异型癌症。RET基因是人体细胞内的一种基因,它起到了调节细胞生长和分裂的作用。如果某些原因导致RET基因发生突变或重排,会导致细胞过度生长和分裂,形成肿瘤。RET变异型癌症是一种非常罕见的肺癌类型,但目前来看普拉替尼似乎是目前最有效的治疗方法之一。在一项IIb/IIIa期临床试验中,普拉替尼可以在患者接受化疗失败或不能耐受治疗时提供显著的生存利益。研究表明,45%的参与者在接受普拉替尼治疗后出现了部分缓解,6%的参与者出现了完全缓解。这些数据表明,普拉替尼在治疗RET变异型癌症方面具有重要的作用。
然而,尽管普拉替尼的治疗效果非常明显,但该药物仍未被列入医保范围内,这对于许多患者而言无疑是一个巨大的负担。患者需要自费购买药物用于治疗,并承担巨大的经济压力,这对于普拉替尼所针对的罕见病患者来说更加困难。这也引起了一些专家和患者的担忧,认为这限制了普拉替尼能够为患者带来的益处。
事实上,在全球范围内,包括自费和保险支付,普拉替尼的治疗费用非常昂贵,大约需要每年10万美元以上。尽管在一些国家,例如英国和加拿大,普拉替尼已经纳入医保范围之内,但在中国,这个过程还没有启动。
此外,普拉替尼进入医保的问题还与当前医保制度的具体状况有关。由于医保基金的有限性,医疗资源需要进行优先分配,目前医保范围内的药物主要是那些疾病基数大、疗效显著的药物。因此,对于一些罕见的疾病,药物纳入医保范围的阻力较大。但是,随着人们对罕见疾病治疗的认识日益深入,关于这些药物是否应该纳入医保范围的讨论也逐渐增多,未来有望得到更多政策上的支持。
综上所述,尽管普拉替尼已经被美国FDA批准用于治疗RET变异型肺癌,但该药物尚未列入中国的医保范围内。这对于很多患者而言是一个巨大的负担,因为他们需要自费购买药物才能接受治疗,这限制了普拉替尼的潜在价值。但是,随着对罕见疾病治疗的重视和对当前医保制度的改革,普拉替尼纳入医保范围的声音也越来越高,相信未来不远,这种耗资巨大的药物能够更好地服务于需要治疗的患者。
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美国Blueprint Medicines
口服激酶抑制剂,缓解非小细胞肺癌甲状腺癌,耐受较好
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老挝卢修斯制药
用于治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者
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老挝大熊制药
用于治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌和甲状腺癌的成人患者。
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