伐美妥司他片

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：伐美妥司他片是一种治疗一种少见的淋巴瘤——迪芬巴赫非霍奇金淋巴瘤（DFBL）的药物。DFBL是一种罕见的癌症，累积在皮肤和其他组织中的恶性淋巴细胞会导致脓疱状皮肤病变、水肿、发热和系统性症状。伐美妥司他片能够

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2023-04-30 15:15:42 发布

伐美妥司他片是一种治疗一种少见的淋巴瘤——迪芬巴赫非霍奇金淋巴瘤（DFBL）的药物。DFBL是一种罕见的癌症，累积在皮肤和其他组织中的恶性淋巴细胞会导致脓疱状皮肤病变、水肿、发热和系统性症状。伐美妥司他片能够抑制DFBL病人中产生疾病相关的酶LSD1的活性，从而减少恶性细胞的增殖。

美国药品监督局（FDA）于2020年12月15日批准了伐美妥司他片，成为首个治疗DFBL的药物。该疾病在全球范围内罕见，约占所有恶性淋巴癌的1%。虽然这种病与年龄无关，但多发于中年人，特别是男性。DFBL治疗通常需要使用多种药物和放射治疗，因为没有一种单一的疗法能够有效地治疗这种疾病。

伐美妥司他片是一种口服药，需要每天服用两次。临床研究表明，这种药物在治疗DFBL方面具有潜在的效果。在进行的两项关键研究中，其中一项是单臂的一期II研究，共纳入30例DFBL重度患者，包括22例皮肤和8例系统性DFBL患者。该研究的结果表明，伐美妥司他片能够显著减轻病情，并且能够在大多数病人中产生长期的抗癌作用。

另一项关键研究是多中心、随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验，共纳入46例DFBL患者。该研究的结果表明，伐美妥司他片与安慰剂相比，在DFBL的治疗方面具有更好的临床效果。在这项试验中，治疗组的生存期中位数延长了2倍以上，同时疾病缓解率、皮肤病变缓解率、疼痛缓解率等指标也显著提高。具体来说，伐美妥司他片使得治疗组的患者6个月和12个月的疾病缓解率均超过了安慰剂组。峰值疼痛的减轻比率也更高，治疗组的皮肤病变率缓解比率为70%，而安慰剂组为0%。

然而，伐美妥司他片治疗的副作用也不可忽视。常见的副作用包括恶心、腹泻、疲劳、贫血等。特别是在中重度的患者中，副作用发生率更高。此外，伐美妥司他片可能导致心律失常和QT间期延长，因此患者在使用药物过程中需要经常性地进行心电图检查。在使用伐美妥司他片治疗DFBL的患者中，监测QT间期和ECG应该是必需的，这有助于避免一些不必要的风险。

总之，伐美妥司他片是一种治疗DFBL的有效药物，并且是全球首个治疗DFBL的药物。虽然该药物仍需要更进一步的研究，但其在一项关键三期临床试验中已经显示出了显著的临床效果。由于DFBL是一种罕见的癌症，因此该药物的开发是一项重要的医疗成果。虽然伐美妥司他片有一些副作用，但它在DFBL治疗方面是一种安全有效的选择。