高级医学编辑 药学专业
摘要:白血病是一种恶性肿瘤,主要累及造血系统,导致白细胞数量不受控制地增加。AML是白血病的一种常见类型,由于基因突变,造成白细胞无法成熟和功能异常。传统治疗方法包括化疗和造血干细胞移植,但其疗效有限且带来严重的副作用。
白血病是一种恶性肿瘤,主要累及造血系统,导致白细胞数量不受控制地增加。AML是白血病的一种常见类型,由于基因突变,造成白细胞无法成熟和功能异常。传统治疗方法包括化疗和造血干细胞移植,但其疗效有限且带来严重的副作用。
艾伏尼布的研究始于对白血病患者基因组的深入研究。研究人员发现,白血病细胞中IDH1基因发生突变,这使得IDH1基因产生异常的酶活性。这样的突变使白血病细胞无法正常分化,从而导致异常的增殖和存活。
通过对IDH1突变基因的研究,科学家们发现,抑制IDH1突变基因表达可能是阻断白血病细胞生长的一个潜在策略。于是,他们开始利用药物筛选技术找到了一种能够选择性地抑制IDH1突变基因的小分子化合物,即艾伏尼布。
艾伏尼布是一种口服药物,已被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗特定类型的复发性或难治性IDH1突变原发性急性髓系白血病(AML)成人患者。它被用作单药治疗,其治疗效果得到了广泛的认可。
然而,目前艾伏尼布并没有仿制药可供选择。由于艾伏尼布是一种创新的药物,Agios Pharmaceuticals拥有其专利权,并且没有授权其他制药公司仿制。这意味着其他公司无法生产和销售类似药物,限制了患者们的选择。
尽管艾伏尼布的疗效显著,但其价格较高,使得不少患者难以负担。仿制药的推出可以降低药物的价格,使更多的患者能够获得治疗。因此,希望将来会有制药公司能够获得艾伏尼布的仿制药生产授权,提供更经济实惠的治疗选择。
总之,艾伏尼布作为一种靶向治疗白血病的药物,对于一部分AML患者来说具有重要的治疗意义。虽然目前还没有艾伏尼布的仿制药,但随着时间的推移,希望更多的制药公司能够投入研发并获得仿制药生产授权,为患者们提供更多的经济实惠的治疗选择。
片剂
中国基石药业
白血病1年持续缓解62%,提高胆管癌无进展生存期
片剂
中国基石药业
白血病1年持续缓解62%,提高胆管癌无进展生存期
片剂
老挝卢修斯制药
复发性或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者
片剂
老挝东盟制药
适用于IDH1突变的急性髓系白血病(AML)、局部晚期或转移性胆管癌患者的治疗
片剂
老挝大熊制药
用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病和局部晚期或转移性胆管癌的成年患者
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