高级医学编辑 药学专业
摘要:AML是由骨髓中幼稚的造血细胞异常增生引起的一种恶性血液疾病。在正常情况下,IDH1将异染色质酸(α-酮戊二酸)转化为2-羟戊二酸,参与细胞的能量代谢。然而,AML患者中,由于IDH1基因突变,该酶的结构和功能发生异常,导致产生了一种不存在于正常细胞中的代谢产物2-羟戊二酸异构体。这种突变导致了AML细胞的异常增殖和癌变。
AML是由骨髓中幼稚的造血细胞异常增生引起的一种恶性血液疾病。在正常情况下,IDH1将异染色质酸(α-酮戊二酸)转化为2-羟戊二酸,参与细胞的能量代谢。然而,AML患者中,由于IDH1基因突变,该酶的结构和功能发生异常,导致产生了一种不存在于正常细胞中的代谢产物2-羟戊二酸异构体。这种突变导致了AML细胞的异常增殖和癌变。
艾伏尼布的作用机制主要是通过特异性地靶向抑制上述异常的IDH1酶活性来治疗AML。它通过与IDH1酶结合并抑制其功能,从而阻断了异常的代谢通路。这种干预能够减少2-羟戊二酸异构体的产生,并阻止其对细胞功能和造血过程的影响。艾伏尼布的使用可以有效地降低AML患者体内2-羟戊二酸异构体的水平,使AML细胞恢复正常的代谢状态,抑制细胞增殖和生存。
除了阻断异常的代谢通路,艾伏尼布还有其他多重作用机制。首先,艾伏尼布可以增加造血干细胞的分化和成熟,提高正常造血细胞的产生,同时抑制AML干细胞的增殖和生存,从而减少AML细胞的负荷。其次,艾伏尼布还可以降低AML细胞的抗凋亡能力,促使异常细胞凋亡,从而减少白血病细胞的数量。此外,艾伏尼布还可以增强免疫系统对白血病细胞的杀伤作用,提高患者的免疫功能。
总的来说,艾伏尼布作为一种IDH1抑制剂,通过靶向抑制异常的IDH1酶活性,干预阻断异常的代谢通路,减少2-羟戊二酸异构体的产生,从而达到降低AML患者白血病细胞负荷的目的。此外,艾伏尼布还有其他多重作用机制,包括增加造血细胞产生,抑制AML细胞的增殖和生存,促使异常细胞凋亡以及增强免疫系统的杀伤作用。随着对艾伏尼布作用机制的深入研究,它有望为AML患者带来更好的治疗效果,为白血病患者带来新的希望。
片剂
中国基石药业
白血病1年持续缓解62%,提高胆管癌无进展生存期
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片剂
老挝卢修斯制药
复发性或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者
片剂
老挝东盟制药
适用于IDH1突变的急性髓系白血病(AML)、局部晚期或转移性胆管癌患者的治疗
片剂
老挝大熊制药
用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病和局部晚期或转移性胆管癌的成年患者
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