高级医学编辑 药学专业
摘要:艾伏尼布作为一种口服药物,被广泛应用于治疗IDH1突变的AML患者。这种药物的研发源于对白血病发展机制的深入研究。突变的IDH1基因编码的是异构化酶,它在正常细胞中帮助代谢丙酮酸。然而,在突变的IDH1基因中,该酶会产生一种称为2-羟戊二酸的代谢产物,这个代谢产物抑制了细胞的成熟和分化,导致白血病细胞大量积累。艾伏尼布的作用机制是通过抑制突变的IDH1酶活性,从而阻断2-羟戊二酸的生成,并恢复细胞的正常功能。
艾伏尼布作为一种口服药物,被广泛应用于治疗IDH1突变的AML患者。这种药物的研发源于对白血病发展机制的深入研究。突变的IDH1基因编码的是异构化酶,它在正常细胞中帮助代谢丙酮酸。然而,在突变的IDH1基因中,该酶会产生一种称为2-羟戊二酸的代谢产物,这个代谢产物抑制了细胞的成熟和分化,导致白血病细胞大量积累。艾伏尼布的作用机制是通过抑制突变的IDH1酶活性,从而阻断2-羟戊二酸的生成,并恢复细胞的正常功能。
该药物的研究表明,艾伏尼布能够显著提高AML患者的生存率。在一项针对IDH1突变型复发或难治性AML患者的临床试验中,接受艾伏尼布治疗的患者与接受安慰剂的对照组相比,其无进展生存期(PFS)显著延长。此外,更多的患者在艾伏尼布治疗后实现了完全缓解(CR)或部分缓解(PR)的状态。这意味着通过干扰白血病细胞的代谢过程,艾伏尼布能够诱导AML细胞的分化和凋亡,从而抑制疾病的进展。
然而,像其他药物一样,艾伏尼布也存在一些副作用。常见的不良反应包括恶心、呕吐和疲劳等,严重的副作用可能包括心律失常和肝功能异常。因此,患者在接受艾伏尼布治疗时应进行密切监测,并在发生副作用时及时通知医生。
总的来说,艾伏尼布作为一种IDH1抑制剂,已被证明是一种有效的治疗方法,可以显著改善IDH1突变AML患者的预后。然而,在使用该药物时,医生需要权衡其潜在的益处和可能的副作用,以确定最合适的治疗方案。在未来的研究中,还需进一步探索艾伏尼布在其他类型白血病或实体瘤中的潜在应用,以期为更多患者提供个体化的治疗方案。
片剂
中国基石药业
白血病1年持续缓解62%,提高胆管癌无进展生存期
片剂
中国基石药业
白血病1年持续缓解62%,提高胆管癌无进展生存期
片剂
老挝卢修斯制药
复发性或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者
片剂
老挝东盟制药
适用于IDH1突变的急性髓系白血病(AML)、局部晚期或转移性胆管癌患者的治疗
片剂
老挝大熊制药
用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病和局部晚期或转移性胆管癌的成年患者
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