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白血病1年持续缓解62%，提高胆管癌无进展生存期
中国基石药业 -
白血病1年持续缓解62%，提高胆管癌无进展生存期
中国基石药业 -
复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者
老挝卢修斯制药 -
适用于IDH1突变的急性髓系白血病(AML)、局部晚期或转移性胆管癌患者的治疗
老挝东盟制药 -
用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病和局部晚期或转移性胆管癌的成年患者
老挝大熊制药
AML是一种恶性血液病，它影响到骨髓和血液的正常功能。此病的发病机制中，IDH1基因的突变起着重要作用。IDH1基因的突变导致IDH1酵素的异常活性，进而产生过量的代谢产物2-羟基戊二酸(D-2-HG)。这种过量的 D-2-HG 可引起细胞分化的抑制和增殖的促进，从而导致白血病的发生。
通过针对突变的 IDH1 酶的一种选择性抑制，艾伏尼布干预了这个致病机制。艾伏尼布能够降低 D-2-HG 的异常水平，从而恢复白血病细胞的正常分化和增殖状态。最终，这种药物可以抑制白血病的发展，延长患者的生存时间。
艾伏尼布已经在临床试验中显示出令人鼓舞的结果。一项研究证实，服用艾伏尼布治疗的AML患者中，有40%的患者在治疗后显示出完全缓解的迹象。同时，副作用相对较轻。
然而，根据临床试验的结果，艾伏尼布并非适用于所有的AML患者。只有那些携带IDH1突变的患者才能从艾伏尼布治疗中受益。因此，在使用该药物之前，医生往往会对患者进行遗传检测，以确定是否存在IDH1突变。
总的来说，艾伏尼布作为一种针对AML的治疗药物，具有一定的前景。它利用了突变基因的特异性，并通过影响异常酶的活性来恢复细胞的正常状态。然而，由于其适应症限制和个体差异，患者在使用前应遵循医生的建议，以确保安全和最佳疗效。
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