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阿塔鲁伦(Ataluren)的适用人群有哪些

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摘要：阿塔鲁伦(Ataluren)的适用人群有哪些,阿塔鲁伦(Ataluren)主要适用于2岁及以上非卧床的杜氏肌营养不良症（DMD）患者，这些患者的肌营养不良蛋白基因中存在无意义突变。肌营养不良蛋白基因中无意义的突变应通过基因检测确定。

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2025-11-11 13:10:26 发布
  • 阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

    美国PTC Therapeutics

阿塔鲁伦(Ataluren)的适用人群有哪些,阿塔鲁伦(Ataluren)主要适用于2岁及以上非卧床的杜氏肌营养不良症（DMD）患者，这些患者的肌营养不良蛋白基因中存在无意义突变。肌营养不良蛋白基因中无意义的突变应通过基因检测确定。

阿塔鲁伦（Ataluren）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的药物。这种罕见的遗传性肌肉疾病通常影响男孩，导致肌肉逐渐萎缩和无力。阿塔鲁伦的主要作用是通过促进蛋白质的合成，帮助那些由于突变导致的“非功能性”肌肉蛋白的生成。本文将详细探讨阿塔鲁伦的适用人群及其影响。

1. 杜氏肌营养不良症患者

杜氏肌营养不良症患者是阿塔鲁伦的主要适用人群。这种疾病是由DMD基因的突变引起的，导致肌肉细胞中缺乏肌营养不良蛋白（dystrophin）。阿塔鲁伦能够帮助部分患者通过“跳过”突变，促使体内合成少量功能性肌营养不良蛋白，从而减缓疾病进程。

2. 年龄限制

阿塔鲁伦的适用年龄主要集中在5岁到无年龄限制的青少年阶段。由于这一阶段的孩子们尚未经历严重的肌肉萎缩，阿塔鲁伦的疗效较显著。早期治疗也能有效改善患者的生活质量和运动能力。

3. 特定基因突变类型

阿塔鲁伦并非适用于所有杜氏肌营养不良症患者。它主要针对那些有“提前终止”突变（nonsense mutations）的患者。这种突变导致生成的肌肉蛋白在合成过程中提早停止，从而形成无功能的蛋白。只有具有特定基因突变的患者，才能通过阿塔鲁伦的作用而获得改善。

4. 对治疗方案的依赖

虽然阿塔鲁伦可以为一部分杜氏肌营养不良症患者提供治疗机会，但它并不能替代其他治疗方案。患者通常仍需结合物理治疗、运动疗法和其他药物治疗，以全面管理疾病的影响。因此，选择阿塔鲁伦作为治疗方案时，需要医生的专业评估。

通过以上分析，可以看出阿塔鲁伦是一种针对特定人群的治疗药物，能够在一定程度上改善部分杜氏肌营养不良症患者的生活质量。患者在使用前应与医疗团队充分沟通，以确定其适用性和最佳治疗方案。

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2025-11-11 13:10:26 更新

  • 阿塔鲁伦 Ataluren Translarna基本信息

    阿塔鲁伦 Ataluren Translarna
    • 剂型：

      片剂

    • 厂家：

      美国PTC Therapeutics

    • 适应症：

      适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

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  • Amondys 45 Casimersen

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  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

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    美国Sarepta Therapeutics

  • 戈洛迪森

    戈洛迪森

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    美国Sarepta Therapeutics

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