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帕替西兰的作用及治疗效果

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摘要：帕替西兰的作用及治疗效果,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

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2025-09-21 10:43:39 发布

帕替西兰的作用及治疗效果,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

帕替西兰（patisiran）是一种新型药物，主要用于治疗淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）。这种疾病由淀粉样蛋白在周围神经系统的沉积所引起，导致神经细胞受损和功能障碍。随着研究的深入，帕替西兰的疗效逐渐显现，成为该疾病治疗的光明希望。

1. 帕替西兰的机制

帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA），通过靶向转甲状腺素蛋白（TTR）基因，抑制其在肝脏中的产生，进而减少异常淀粉样蛋白的生成。这种机制有效降低了体内淀粉样蛋白的沉积，从而缓解由此引发的神经病变。

2. 临床效果

大规模临床试验表明，帕替西兰能够显著改善患者的神经功能和生活质量。在一项关键的临床试验中，接受帕替西兰治疗的患者在神经功能评估中有明显改善，且相较于安慰剂组，患者的生活质量也明显提升，显示出该药物在治疗上具有的重要临床意义。

3. 治疗方案与剂量

帕替西兰通常以静脉注射的形式给药，推荐的治疗方案为每三周一次的注射，持续至少18个月。医生会根据患者的具体情况进行剂量调整，以确保最佳的治疗效果和最小的副作用。

4. 安全性和副作用

在临床研究中，帕替西兰整体安全性良好，常见的副作用包括注射部位反应、恶心和轻度肝功能异常等。大多数副作用均为轻至中度，患者在医生的指导下进行管理和监测，能够有效降低治疗风险。

总结而言，帕替西兰作为一种针对淀粉样变性多发性神经病的创新治疗药物，其显著的疗效和安全性使其成为患者治疗的有效选择。随着医学研究的不断深入，帕替西兰未来有望为更多患者带来希望，改善他们的生活质量。

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2025-09-21 10:43:39 更新

  • 帕替西兰 patisiran Onpattro基本信息

    帕替西兰 patisiran Onpattro
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Alnylam公司

    • 适应症：

      适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病

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