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摘要:急性髓系白血病(Acute Myeloid Leukemia,AML)是一种由骨髓中未成熟的造血细胞异常增生而导致的血液系统恶性肿瘤。传统的治疗方法包括化疗、放疗和造血干细胞移植,但这些治疗方法对于高危患者来说疗效有限。最近,一种名为塞利尼索(selinexor)的新药被证实在治疗急性髓系白血病方面取得了一定的突破。
急性髓系白血病(Acute Myeloid Leukemia,AML)是一种由骨髓中未成熟的造血细胞异常增生而导致的血液系统恶性肿瘤。传统的治疗方法包括化疗、放疗和造血干细胞移植,但这些治疗方法对于高危患者来说疗效有限。最近,一种名为塞利尼索(selinexor)的新药被证实在治疗急性髓系白血病方面取得了一定的突破。
塞利尼索是一种口服抗癌药物,它通过抑制细胞核内的转录因子蛋白(exportin 1,XPO1)来发挥治疗作用。XPO1在正常情况下是负责调控细胞核蛋白转运的,但在癌症细胞中过度表达,导致异常的细胞核转运活动,增强了癌细胞的增殖和存活能力。塞利尼索通过抑制XPO1,可以有效地阻止癌细胞内大量的肿瘤抑制基因和细胞凋亡相关蛋白的转运,从而诱导白血病细胞的死亡。
塞利尼索最初在多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)和非霍奇金淋巴瘤(non-Hodgkin's lymphoma,NHL)的治疗中取得了一定的成功。然后,研究人员开始探索塞利尼索在AML治疗中的应用。临床试验结果表明,塞利尼索与化疗药物联合使用可以显著提高AML患者的生存率和治疗反应率。
一项研究发现,在高危AML患者中,采用塞利尼索联合化疗方案的治疗,与单独使用化疗方案相比,可以将患者的复发风险降低了一半。这是一个非常重要的突破,因为高危AML患者的疗效相对较差,通常需要更加积极和强化的治疗。
另外,塞利尼索还被证实可以改善老年AML患者的治疗效果。由于老年患者的身体状态较弱,往往不能耐受放疗和高剂量化疗,导致治疗效果差。然而,塞利尼索的口服给药方式和相对较轻的副作用,使得这些患者能够接受更长时间的治疗。
然而,塞利尼索也存在一些不可忽视的副作用,例如恶心、疲劳、口干和消化不良等。此外,由于抑制细胞核内的转录因子蛋白,塞利尼索也可能对正常细胞造成一定的损伤。因此,在使用塞利尼索进行治疗时,必须密切监测患者的生命体征和血液学指标。
总体而言,塞利尼索在治疗急性髓系白血病方面有着广阔的前景。它通过抑制XPO1蛋白,能够显著提高AML患者的生存率和治疗反应率。尤其对于高危和老年AML患者来说,塞利尼索有望成为一种安全、有效的治疗选择。但是,临床应用仍需进一步研究和探索,以确保其有效性和长期安全性。
片剂
老挝大熊制药
用于治疗成人多发性骨髓瘤,多发性骨髓瘤(RRMM),弥漫性大B细胞淋巴瘤。
片剂
美国Karyopharm
是全球首款口服型XPO1(核输出蛋白)抑制剂。
片剂
孟加拉珠峰制药
用于治疗成人多发性骨髓瘤,多发性骨髓瘤(RRMM),弥漫性大B细胞淋巴瘤。
片剂
老挝大熊制药
用于治疗成人多发性骨髓瘤,多发性骨髓瘤(RRMM),弥漫性大B细胞淋巴瘤。
片剂
老挝卢修斯制药
治疗成人多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤
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