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帕替西兰治疗作用怎么样

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摘要：帕替西兰治疗作用怎么样,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

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2025-06-27 17:47:20 发布

帕替西兰治疗作用怎么样,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

帕替西兰是一种针对淀粉样变性多发性神经病的新治疗药物，近年来在临床研究中显示出良好的疗效。淀粉样变性多发性神经病是一种由特定蛋白质异常折叠和聚集引起的疾病，常导致周围神经损伤和功能障碍，严重影响患者的生活质量。本文将从帕替西兰的机制、疗效、适应症及安全性等方面对其治疗作用进行探讨。

1. 帕替西兰的作用机制

帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）药物，旨在通过特异性地靶向并降解与淀粉样物质生成相关的mRNA，降低毒性蛋白质的合成。这种机制不仅能够降低血液中淀粉样蛋白的水平，同时也有助于减轻已形成的淀粉样沉积，从而减缓疾病的进展。

2. 临床疗效表现

在多项临床试验中，帕替西兰显示出了显著的疗效，特别是在改善患者的神经功能和生活质量方面。试验结果表明，接受帕替西兰治疗的患者在神经病理学评分和生活质量评估中均表现出明显改善。此外，有研究指出，帕替西兰能够有效减缓疾病的进展，延长患者的生存时间。

3. 适应症及使用人群

帕替西兰主要适用于因遗传性转甲状腺素蛋白（ATTR）引起的淀粉样变性多发性神经病患者。适合人群通常包括那些出现轻至中度神经症状的患者，且在病情确诊后能够及时接受该药物治疗。医生在制定治疗方案时，将根据患者的具体病情、用药反应以及其他健康因素进行综合评估。

4. 安全性及不良反应

总体来说，帕替西兰的安全性良好，常见的不良反应主要包括轻度至中度的注射部位反应、腹痛和恶心等。大部分患者对治疗的耐受性较好，严重不良反应发生率较低。在使用时，医生需对患者进行定期监测，以便及时发现和处理潜在的副作用。

综上所述，帕替西兰作为治疗淀粉样变性多发性神经病的新型药物，从机制、疗效、适应症和安全性等方面展现了令人鼓舞的前景。这为该类疾病患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的生活质量和生存率。随着研究的深入，未来对帕替西兰的使用和效果还将有更多的探索与发现。

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2025-06-27 17:47:20 更新

  • 帕替西兰 patisiran Onpattro基本信息

    帕替西兰 patisiran Onpattro
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Alnylam公司

    • 适应症：

      适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病

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