摘要:维特塞普索的性状是什么样的,维特塞普索(Viltolarsen)其性状为注射液。
维特塞普索的性状是什么样的,维特塞普索(Viltolarsen)其性状为注射液。
维特塞普索(Viltolarsen)是一种新型的治疗药物,主要用于杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的患者。杜氏肌营养不良症是一种由基因突变引起的遗传性疾病,导致肌肉逐渐弱化和萎缩。维特塞普索通过特定机制作用于肌肉组织,并在一定程度上改善病症。以下将具体阐述维特塞普索的性状。
1. 药物性质
维特塞普索是一种针对特定基因变异的抗病毒药物,其主要成分为一种人工合成的寡核苷酸。与传统治疗方法不同,它的设计旨在修复由于基因突变而导致的肌肉细胞功能障碍。由于其特定的靶向性,维特塞普索在体内的代谢与排泄机制与其他药物有所不同。
2. 适应症
维特塞普索专门用于治疗杜氏肌营养不良症,尤其是那些有特定基因缺失的患者。这种药物的有效性主要体现在改善肌肉功能,减缓病情进展,提高患者的生活质量。适应症的特定性使得其在临床应用中具备较高的针对性。
3. 剂量与给药方式
维特塞普索的给药方式通常为注射,剂量根据患者体重而定。这种药物通常每周或每隔几周进行一次注射,以维持其有效浓度。剂量的调整需要在医生的指导下进行,确保药物的安全性和有效性。
4. 不良反应与安全性
尽管维特塞普索在治疗中表现出积极作用,但也可能伴随一些不良反应。例如,注射部位可能出现疼痛或发红,部分患者可能会经历恶心或疲劳等症状。整体来看,该药物的安全性相对较高。临床研究显示,患者对维特塞普索的耐受性良好。
维特塞普索作为一种创新药物,为杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望。通过针对特定基因缺失的机制,维特塞普索能够在一定程度上改善患者的肌肉功能和生活质量。随着对该药物的进一步研究和应用,未来有望为更多患者提供有效的治疗选择。
注射液
日本新药
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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