摘要:维特塞普索(Viltolarsen)的副作用是什么,维特塞普索(Viltolarsen)最常见的不良反应(在VILTEPSO治疗的患者中发生率≥15%)是上呼吸道感染,注射部位反应,咳嗽和发热。维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病,患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失,其症状最早会在两岁时出现,而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期,并可能导致严重的威胁生命的并发症。
维特塞普索(Viltolarsen)的副作用是什么,维特塞普索(Viltolarsen)最常见的不良反应(在VILTEPSO治疗的患者中发生率≥15%)是上呼吸道感染,注射部位反应,咳嗽和发热。维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病,患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失,其症状最早会在两岁时出现,而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期,并可能导致严重的威胁生命的并发症。
维特塞普索(Viltolarsen)是一种针对杜氏肌营养不良症的药物,旨在通过修复缺陷基因来改善患者的肌肉功能。任何药物在带来潜在益处的同时,也可能伴随一系列副作用。了解维特塞普索的副作用,对患者及其家属来说至关重要,以便在治疗过程中做好充分的心理和生理准备。
1. 常见副作用
维特塞普索的使用可能导致一些常见副作用,包括注射部位反应、发热、乏力和头痛等。这些症状通常较轻,并在停止用药或调整剂量后会自行缓解。
2. 免疫系统反应
由于维特塞普索对免疫系统可能产生影响,一些患者可能会出现过敏反应。症状可能包括皮疹、瘙痒、肿胀甚至呼吸困难。在出现这些反应时,应及时就医,以获取适当处理。
3. 消化系统问题
部分患者在使用维特塞普索后可能会经历恶心、呕吐或者腹泻等消化系统的不适。这些问题通常是暂时的,但若症状持续或加重,建议咨询医生进行评估和管理。
4. 心血管影响
在少数情况下,维特塞普索可能对心脏产生影响。患者可能会感到心悸或心跳不规则。因此,使用该药物的患者应定期进行心脏检查,尤其是有心血管疾病病史的患者。
了解维特塞普索的副作用对于确保其安全有效的使用非常重要,患者在使用过程中应密切关注身体的变化,并及时与医生沟通,以便及早识别和处理可能出现的问题。医务人员的指导和支持可以帮助患者更好地应对治疗过程中的挑战。
注射液
日本新药
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
意大利Italfarmaco制药集团
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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