高级医学编辑 药学专业
摘要:近年来,骨髓增生性肿瘤(myeloid neoplasms,MN)成为一个在医学界备受关注的热门话题,其中尤以骨髓增生性肿瘤亚型(myelodysplastic syndromes,MDS)和骨髓增生性肿瘤/急性髓系白血病(myeloid neoplasms with excess blasts/acute myeloid leukemia,MDS/AML)为主。约有10-20%的MDS患者最终转化为AML。然而,在其治疗中,常会面临缺乏有效的目标化治疗药物而导致严重不良反应等问题。为此,近日,美国FDA
近年来,骨髓增生性肿瘤(myeloid neoplasms,MN)成为一个在医学界备受关注的热门话题,其中尤以骨髓增生性肿瘤亚型(myelodysplastic syndromes,MDS)和骨髓增生性肿瘤/急性髓系白血病(myeloid neoplasms with excess blasts/acute myeloid leukemia,MDS/AML)为主。约有10-20%的MDS患者最终转化为AML。然而,在其治疗中,常会面临缺乏有效的目标化治疗药物而导致严重不良反应等问题。为此,近日,美国FDA已批准一种新型的艾伏尼布(ivosidenib)药物上市,为肿瘤患者带来了新的曙光。
作为一种口服药物,艾伏尼布通过抑制IDH1突变基因的特殊酶机制,可有效降低骨髓增生性肿瘤患病人群中IDH1基因的突变水平。艾伏尼布可以有效抑制2-羟基戊二酸脱氢酶复合物的活性,从而显著降低骨髓中D-2-羟基戊二酸的水平,从而防止造成DNA甲基化,抑制肿瘤的发展,且能够显著提高治疗的持续时间和效果。
此外,与传统治疗不同的是,艾伏尼布并不会对其他正常细胞产生影响,减少了不必要的副作用出现的可能性,从而更适合各种不同患者群体进行治疗。同时,艾伏尼布药物对于治疗难度较高的骨髓增生性肿瘤的MDS和MDS/AML患者来说,具有非常高的生存优势,在改善患者生存质量方面早已特别的受到国内外医学界的赞誉。
关于该药物的使用,英国皇家癌症协会表示,治疗骨髓增生性肿瘤的患者,特别是基因突变型患者,可以考虑艾伏尼布药物,建议在专业背景知识支持下采用。值得注意的是,艾伏尼布具有轻度肝毒性,因此需要在使用前对患者的肝功能进行定期检查和监测。
综上所述,与传统的“一刀切”的治疗方式不同的是,艾伏尼布药物在治疗难治性骨髓增生性肿瘤方面意义重大。就如同新型抗肿瘤药物注射剂,与发之斧的研发相似,作为一种旨在提高生活质量和延长患者生存期的特殊治疗方法,艾伏尼布即将成为上述肿瘤群体患者最好的帮手之一。以后,它还将在癌症治疗领域获得更强的重视。
片剂
中国基石药业
白血病1年持续缓解62%,提高胆管癌无进展生存期
片剂
中国基石药业
白血病1年持续缓解62%,提高胆管癌无进展生存期
片剂
老挝卢修斯制药
复发性或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者
片剂
老挝东盟制药
适用于IDH1突变的急性髓系白血病(AML)、局部晚期或转移性胆管癌患者的治疗
片剂
老挝大熊制药
用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病和局部晚期或转移性胆管癌的成年患者
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