维奈克拉片：靶向治疗慢性淋巴细胞白血病的新希望

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：慢性淋巴细胞白血病（chronic lymphocytic leukemia, CLL）是一种B细胞恶性肿瘤，是常见的成人白血病之一。目前，化疗一直是CLL治疗的主要手段，但化疗并不能完全治愈这种疾病，且可能会导致副作用。因此，人们一直在寻找更有效的治疗方法。近年来，基于细胞凋亡（Apoptosis）途径的靶向治疗药物受到了广泛关注，其中维奈克拉片就是一种颇具潜力的药物。

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2023-06-15 19:15:30 发布

慢性淋巴细胞白血病（chronic lymphocytic leukemia, CLL）是一种B细胞恶性肿瘤，是常见的成人白血病之一。目前，化疗一直是CLL治疗的主要手段，但化疗并不能完全治愈这种疾病，且可能会导致副作用。因此，人们一直在寻找更有效的治疗方法。近年来，基于细胞凋亡（Apoptosis）途径的靶向治疗药物受到了广泛关注，其中维奈克拉片就是一种颇具潜力的药物。

维奈克拉片，又名Venetoclax Tablets，是一种口服的、选择性靶向B细胞淋巴瘤2号（B-cell lymphoma-2，BCL-2）抑制剂。BCL-2是一种调节细胞凋亡的重要蛋白，高表达BCL-2可能会导致肿瘤细胞凋亡的抑制，维奈克拉片通过抑制BCL-2表达，诱导肿瘤细胞凋亡，从而起到治疗作用。

根据之前的临床试验结果，维奈克拉片已经获得了美国FDA的批准，用于治疗替罗莫芬（ibrutinib）治疗无效或耐药的成年人复发或难治性CLL。近期，一篇名为“Venetoclax and Obinutuzumab in CLL”，也就是VO群的临床研究结果发布在了《新英格兰医学杂志》上。这项研究共纳入了432名CLL患者，其中225名接受了维奈克拉片和欧比葛兹单抗（obinutuzumab)联合用药的治疗（VO群），207名接受了氟达拉滨和欧比葛兹单抗的治疗（FCO群）。研究发现，VO群的无病进展生存期（progression-free survival, PFS）和总生存期（overall survival, OS）均显著优于FCO群，其中PFS分别为17个月和38个月，OS分别为未达到中位生存期（median not reached）和未达到中位生存期前提下两年生存率高达96.3%。

需要注意的是，维奈克拉片也有其副作用和并发症，例如低白细胞数、低红细胞数、恶心、呕吐、疲劳等。因此，在治疗过程中需要密切监测患者的身体状况。

维奈克拉片的研究证明了靶向BCL-2途径治疗CLL的高效性和安全性，成为CLL靶向治疗模式的重要组成部分。未来，科学家们会进一步发掘肿瘤发生发展的分子机制，开发出更多的有效的靶向治疗药物，为CLL患者带来新的治疗希望。