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摘要:普拉替尼(Pralsetinib),是一种新型口服治疗癌症的药物,是由Roche旗下的Genentech公司研发的,于2020年获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗具有RET变异的多种癌症,如甲状腺癌、肺癌和乳腺癌,给患者带来了全新的治疗希望。
普拉替尼(Pralsetinib),是一种新型口服治疗癌症的药物,是由Roche旗下的Genentech公司研发的,于2020年获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗具有RET变异的多种癌症,如甲状腺癌、肺癌和乳腺癌,给患者带来了全新的治疗希望。
RET(重排合成基因)是一种神经细胞生长因子受体,它在某些癌症中被激活,促进恶性肿瘤的增殖和转移。此前,针对RET融合的癌症缺乏特异性治疗方法,患者只能通过化疗、放疗等非特异性治疗手段来延长生命,但毒副作用大,疗效不尽如人意。因此,普拉替尼的出现是一次全新的突破,也开创了以分子标靶为基础的精准医疗新时代。
普拉替尼是一种经口给药的抑制剂,通过抑制RET蛋白的激活起到扼制癌细胞生长的作用。临床实践发现,这种药物具有很高的安全性和良好的耐受性,可以显著降低癌症患者的死亡风险。同时,由于其特异性作用,普拉替尼能够更准确地靶向肿瘤细胞,减少毒副作用,保证治疗的有效性和患者的生活质量。
在甲状腺癌方面,据统计,目前全球约有75%的髓样甲状腺癌患者具有RET变异,而普拉替尼便成功地实现了对该癌症的精准治疗。临床试验发现,普拉替尼可以使甲状腺癌患者的总体有效率达到60%,而且该药物相较于传统化疗手段,具有更高的安全性和良好的耐受性。此外,普拉替尼在其他RET变异癌症治疗中也表现出良好的疗效。
虽然该药物为口服剂型,但其价格却不低,且普遍只能通过医保等方式获得,需要患者进行全面的经济咨询和分析。不过,普拉替尼未来还将进行进一步的拓展,以期进一步降低药物的价格,将其普及到更多需要的患者当中。
普拉替尼的独特之处并不仅仅在于其治疗效果的显著,更在于这种药物背后所折射出的一股新理念,即精准医疗。在过去,治疗癌症的手段大都是非特异性的,随着分子生物学等领域的快速发展,精准医疗成为全球医疗领域的热议话题,而普拉替尼的问世,也承载了精准医疗这个时代的期望和信条。
随着癌症治疗技术的不断发展,可以预见,普拉替尼只是新时代中的众多治疗手段之一。但是,这种药物的出现,将为那些罹患RET突变癌症的患者带来新的希望,为全球癌症患者的生命注入更多的可能。正在经历大转变的医疗行业,对于这样一种治疗手段的出现,已经有了谆谆的肯定,未来也将向这个方向不断推进,开创医疗技术的更加美好的未来。
胶囊剂
美国Blueprint Medicines
口服激酶抑制剂,缓解非小细胞肺癌甲状腺癌,耐受较好
胶囊剂
老挝卢修斯制药
用于治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者
胶囊剂
老挝大熊制药
用于治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌和甲状腺癌的成人患者。
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