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维拉苷酶适应症

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摘要：维拉苷酶适应症,维拉苷酶(velaglucerase alfa)的适应证主要包括1型戈谢病（Gaucherdisease）的长期酶替代治疗（ERT）。该药物可以催化葡糖脑苷脂水解，减少葡糖脑苷脂累积，被设计用来替代1型戈谢氏病患者缺乏的葡萄糖脑苷酶。

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2025-01-25 12:38:00 发布
  • 维拉苷酶

    维拉苷酶

    1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗

    美国Shire

维拉苷酶适应症,维拉苷酶(velaglucerase alfa)的适应证主要包括1型戈谢病（Gaucherdisease）的长期酶替代治疗（ERT）。该药物可以催化葡糖脑苷脂水解，减少葡糖脑苷脂累积，被设计用来替代1型戈谢氏病患者缺乏的葡萄糖脑苷酶。

维拉苷酶（velaglucerase alfa）是一种用于治疗戈谢病（Gaucher病）的酶替代疗法药物。戈谢病是一种由一种名为葡萄糖脑苷脂酶的酶缺乏引起的遗传性疾病，导致脂质在体内积聚而引发多种健康问题。维拉苷酶的出现为患者提供了一种有效的治疗选择，有助于缓解症状并提高生活质量。

1. 戈谢病概述

戈谢病是一种由基因突变引起的代谢障碍，缺乏葡萄糖脑苷脂酶会导致脂质在脾脏、肝脏和骨髓等组织中积聚。根据病因与临床表现，戈谢病可分为三种类型：I型（非神经性）、II型（急性神经性）和III型（慢性神经性）。其中，I型是最常见的形式，患者通常会出现脾肿大、肝肿大、贫血和骨痛等症状。

2. 维拉苷酶的作用机制

维拉苷酶是一种重组酶，旨在替代缺乏或不活跃的葡萄糖脑苷脂酶。通过静脉注射，维拉苷酶可以有效地降低体内的脂质积聚，从而缓解由于酶缺失所引发的各种症状。这种替代疗法可以显著改善患者的脾脏和肝脏体积，并减轻贫血等症状，帮助患者恢复正常的生活。

3. 适应症及使用注意事项

维拉苷酶主要用于治疗戈谢病的患者，尤其是I型戈谢病。治疗的适应症包括脾肿大、肝肿大、骨骼痛及相关并发症等。在使用维拉苷酶时，患者需定期接受监测，以评估治疗效果和可能出现的副作用，如过敏反应或输液相关反应。医生也会根据患者的具体情况调整剂量，以确保安全和有效。

4. 总结

随着维拉苷酶的使用，戈谢病患者的治疗模式发生了显著变化。这种酶替代疗法不仅改善了患者的临床症状，还提升了他们的生活质量。维持长期的监测与个体化的治疗方案依然至关重要，以确保患者在治疗过程中获得最佳的疗效和安全性。通过科学的治疗，戈谢病患者可以更好地面对生活挑战。

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戈谢病
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2025-01-25 12:38:00 更新

  • 维拉苷酶基本信息

    维拉苷酶
    • 剂型：

      注射液

    • 厂家：

      美国Shire

    • 适应症：

      1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗

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