高级医学编辑 药学专业
摘要:
急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)是一种起源于骨髓细胞的恶性肿瘤,是成人发病率最高的一种白血病。目前,治疗AML主要包括化学疗法、造血干细胞移植等方法,但发生复发率较高,且对于部分高危AML患者,前沿研究仍然缺乏切实可行的治疗方式。而近年来,基于染色质重排筛选出的新型抗肿瘤药物塞利尼索(selinexor)的出现,为AML的治疗开启了一扇新的大门。
塞利尼索是一种可靶向核质转运蛋白XPO1的治疗药物,它通过与XPO1蛋白的结合,逆转肿瘤免疫逃逸,促进细胞凋亡等作用,对多种恶性肿瘤具有一定的治疗效果。在移植难治性大型B细胞淋巴瘤、其它几种肿瘤中的临床研究均获得了良好的效果,因此,塞利尼索在治疗AML领域中的作用也引起了广泛关注。
近期一项针对19位复发或难治性AML患者的I/II期临床试验表明,单独应用塞利尼索可在33%的患者中引起血癌细胞的下降,并在28%的病例中获得了完全或部分缓解反应病情(CR、PR)。这些结果提示塞利尼索是一种比当前标准化疗有更好且更具创新性的单药治疗方法。而且,不同于当前常规的标准化疗,塞利尼索只需口服而无需静脉输液,大大降低患者治疗的不适感和不良反应,提高了病人对于治疗的依从性。
此外,与传统的标准化疗不同,塞利尼索可通过口服经济高效,而且可在治疗后长时间维持较高的药物浓度,这对于治疗AML以及维持化疗疗效具有良好的现实应用意义。
总的来说,作为一种新型抗肿瘤药物,塞利尼索在治疗AML方面的确切作用仍然需要进一步实验证实。不过在已知的资料中,塞利尼索相对于传统化疗的亮点显而易见,其诱导下的肿瘤细胞凋亡与免疫激活等机制,为AML患者的治疗带来了新的希望。
片剂
老挝大熊制药
用于治疗成人多发性骨髓瘤,多发性骨髓瘤(RRMM),弥漫性大B细胞淋巴瘤。
片剂
美国Karyopharm
是全球首款口服型XPO1(核输出蛋白)抑制剂。
片剂
孟加拉珠峰制药
用于治疗成人多发性骨髓瘤,多发性骨髓瘤(RRMM),弥漫性大B细胞淋巴瘤。
片剂
老挝大熊制药
用于治疗成人多发性骨髓瘤,多发性骨髓瘤(RRMM),弥漫性大B细胞淋巴瘤。
片剂
老挝卢修斯制药
治疗成人多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤
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