普纳替尼(Ponatinib)：何时才能上市？

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：自从2012年FDA批准普纳替尼(Ponatinib)作为治疗极少数CML患者的新药以来，普纳替尼一直备受关注，成为了全球各地科学研究人员的研究重点。然而，由于其毒副作用过于强烈，前几年一度停产调查。直到去年，随着临床试验再次重启和新的研究进展，使普纳替尼又再次成为了外界关注的焦点。尽管如此，普纳替尼何时才能上市，仍是许多人关心的话题。

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2023-06-10 20:00:41 发布

自从2012年FDA批准普纳替尼(Ponatinib)作为治疗极少数CML患者的新药以来，普纳替尼一直备受关注，成为了全球各地科学研究人员的研究重点。然而，由于其毒副作用过于强烈，前几年一度停产调查。直到去年，随着临床试验再次重启和新的研究进展，使普纳替尼又再次成为了外界关注的焦点。尽管如此，普纳替尼何时才能上市，仍是许多人关心的话题。

普纳替尼的研究历程

普纳替尼(Ponatinib)一诞生就备受瞩目。它最初是由美国名校哈佛大学波士顿附属医院卓越医学研究计划的蒂姆•克拉根教授(Krahn)和杰瑞德•库克教授(Cook)率领的团队研究而来。研究者们发现，Ponatinib可以对那些其他药物失效的CML患者产生极佳的疗效。进一步地，Ponatinib不仅可以针对BCR-ABL融合蛋白的所有点突变，还可对EGFR、PDGFR、FGFR等一系列酪氨酸激酶做到高度选择性和特异性。

然而，自2012年FDA批准Ponatinib后，外界对这成果并没有太大的喜悦，反而慢慢接收了一些严重的副作用报告。根据FDA给出的数据：在两个剂量的Ponatinib实验组中，至少14%的患者在使用药物后出现相关不良反应；亦有报道称，Ponatinib在美国短暂上市后，它被发现引发了数百名患者出现心脑血管不良反应。

但Ponatinib的出现确实解决了CML患者的用药问题，因此一些学者坚定地认为普纳替尼的疗效是非常显著的，是一个能够影响这一领域的重要研究成果。因此，在经历了多年的临床研究后，不久前，普纳替尼重新开展了新一轮的临床试验。

借助这些临床试验，普纳替尼的剂量和疗效均又一次被探明了。据持有者透露，目前正积极与国家卫生部以及重要医疗机构进行沟通，努力争取早日进入中国市场。

普纳替尼的疗效及价值

普纳替尼是一种非常新颖的靶向药物，尤其在治疗少数CML患者时具有极佳的疗效。在治疗联合酰胺和达沙替尼无效的慢性或急性髓性白血病，普纳替尼在一项临床试验中取得了91%的高度显著临床肯定。这种专门定制的靶向药物也被发现对抗有通过突变在体内复杂化的CML有效。

总结

尽管普纳替尼药效显著，但由于其副作用存在争议，其上市也一直处于等待状态。当然，我们可以预见，在未来，经过一系列临床试验和评估之后，普纳替尼必显得出妙而解药一般的疗效，给更多白血病患者带来福音。