摘要:依利格鲁司(Eliglustat)是一种针对戈谢病治疗的药物,其商品名为Cerdelga。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢疾病,主要影响人体中的赖氨酸酶的功能。依利格鲁司能够帮助调节体内的酶水平,从而减少戈谢病的症状和并发症。下面将更详细地介绍依利格鲁司及其在戈谢病治疗中的作用。
依利格鲁司(Eliglustat)是一种针对戈谢病治疗的药物,其商品名为Cerdelga。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢疾病,主要影响人体中的赖氨酸酶的功能。依利格鲁司能够帮助调节体内的酶水平,从而减少戈谢病的症状和并发症。下面将更详细地介绍依利格鲁司及其在戈谢病治疗中的作用。
1. 依利格鲁司与戈谢病
戈谢病是一种遗传性疾病,患者在体内缺乏赖氨酸酶,导致赖氨酸的积累。这可能引起多个器官受损,包括骨骼、肝脏、脾脏和神经系统。依利格鲁司是一种口服药物,属于酶替代治疗的一种。它通过调节赖氨酸酶的水平,有助于降低赖氨酸的积累,减轻症状并改善患者的生活质量。
2. 依利格鲁司的作用机制
依利格鲁司的作用机制基于其对赖氨酸酶的影响。赖氨酸酶是一种关键的酶,参与赖氨酸代谢的调节。在戈谢病患者中,由于赖氨酸酶活性不足,赖氨酸不能正常代谢,从而导致其积累。依利格鲁司通过干扰酶的作用,抑制赖氨酸的合成并减少其积累。这种作用可以帮助患者控制戈谢病的症状,并预防相关并发症的发展。
3. 依利格鲁司的使用与注意事项
依利格鲁司是一种处方药,需在医生的指导下使用。在开始使用之前,医生会评估患者的病情和合适的剂量。通常情况下,依利格鲁司每日口服两次,最好在饭后服用。患者需要定期复诊,以便医生调整剂量并监测病情。
在使用依利格鲁司期间,患者应密切关注自身的症状变化,并及时向医生报告任何不适或不寻常的情况。在一些情况下,依利格鲁司可能不适合使用,如孕妇和哺乳期妇女,以及个别对该药物成分过敏的患者。因此,在使用前务必告知医生自身的健康状况和药物过敏史。
4. 总结
依利格鲁司(Cerdelga)是一种用于戈谢病治疗的药物,通过调节赖氨酸酶的水平,减少赖氨酸的积累,从而帮助患者减轻症状和改善生活质量。使用该药物仍需在医生的指导下进行,并且需要密切关注患者的症状变化。如果您或您的亲人患有戈谢病,建议咨询专业医生以获取更多详细的信息和指导。
胶囊剂
法国赛诺菲
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
胶囊剂
美国健赞Genzyme
适用于Ⅰ类戈谢病
他立苷酶α(taliglucerase alfa)Elelyso
适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
美国辉瑞
适用于Ⅰ类戈谢病
美国健赞Genzyme
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
法国赛诺菲
1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
美国Shire
适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
美国杨森
用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
法国赛诺菲
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