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摘要:维奈克拉(Venetoclax),又称ABT-199,是以靶向BCL-2家族蛋白质为特点的口服小分子药物。BCL-2是一种胞内调节蛋白质,对于正常细胞的生存和凋亡有着重要的作用,而癌细胞则通过高表达BCL-2来防止细胞凋亡从而获得更长的生存时间。而BCL-2则成为肿瘤治疗中的一种新的治疗靶点,维奈克拉的研制也正是利用了这一靶向。
维奈克拉(Venetoclax),又称ABT-199,是以靶向BCL-2家族蛋白质为特点的口服小分子药物。BCL-2是一种胞内调节蛋白质,对于正常细胞的生存和凋亡有着重要的作用,而癌细胞则通过高表达BCL-2来防止细胞凋亡从而获得更长的生存时间。而BCL-2则成为肿瘤治疗中的一种新的治疗靶点,维奈克拉的研制也正是利用了这一靶向。
维奈克拉的研发始于2005年,是由美国AbbVie公司与Genentech联合开发。该药物于2016年被美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗一种罕见的、与基因型相关的慢性淋巴细胞白血病。在此之后,维奈克拉在欧盟、日本、澳大利亚等地相继获得批准。
目前维奈克拉主要用于慢性淋巴细胞白血病、滤泡性淋巴瘤和急性髓系白血病患者的治疗。由于该药物可直接作用于肿瘤细胞的相关基因,从而使癌细胞凋亡或坏死,因此该药物的疗效较好,不良反应亦相对较少,被认为是新一代的口服抗癌药之一。
但是,维奈克拉也存在着一定的不良反应。主要包括贫血、血小板减少、白细胞减少、疲劳和恶心等,还会在开始治疗时出现肿瘤溶解综合征(TLS)等较为严重的不良反应。因此,在治疗期间需密切监测患者的血常规、肝肾功能、电解质等指标,及早发现问题并进行干预。
综合来看,维奈克拉的出现为治疗一些难治性癌症提供了新的选择。虽然其不良反应不可避免,但在用药时适当注意患者的情况,选择合适的治疗方案,能够最大程度减少其不良反应。同时,维奈克拉的研发也为靶向BCL-2蛋白质的药物研究提供了新的思路和手段,有望为治疗其他类型的肿瘤提供新的方案。
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