高级医学编辑 药学专业
摘要:作为一种针对急性髓系白血病(AML)某类致病基因突变的药物,艾伏尼布(ivosidenib)自2018年上市以来,引起了广泛关注。那么,什么是AML,它能够给患者带来怎样的希望?
作为一种针对急性髓系白血病(AML)某类致病基因突变的药物,艾伏尼布(ivosidenib)自2018年上市以来,引起了广泛关注。那么,什么是AML,它能够给患者带来怎样的希望?
AML是一种由参与造血的细胞突然失控增生的恶性疾病,是造血系统中最常见的癌症之一。AML患者往往需要接受化疗或者移植等极其创伤性的治疗手段,但因为AML的多样性病因,早期适用于不同突变型别的药物治疗尤其困难。在这种情况下,基于致病基因靶向治疗成为了当前的发展主流。
艾伏尼布即为这一趋势下的佼佼者。它是一种ATP依赖性分子靶向抑制剂,能够抑制IDH1突变,致病细胞代谢酸性环境下可供利用的苹果酸脱羧物质、抑制其转化为丙酮酸,并诱导细胞向正常代谢模式转变。据临床研究结果显示,艾伏尼布具有明显的靶向作用,不仅可以抑制艾伏尼布敏感人群中IDH1突变的邪恶细胞增殖,减轻症状,而且还能够有效的降低AML患者的丙酮酸水平,提高生存机会,对预后的改善和治疗费用的降低带来了巨大贡献。
值得一提的是,艾伏尼布的重要性远不止于此。一项大规模的III期临床研究结果证实,搭配标准化疗药物治疗时,艾伏尼布还能够显著提高IDH1基因突变型AML患者的总体生存率和无进展生存时间,且不良事件低于单纯化疗的耐受性。这一成果当得起“开创AML治疗新时代”的美誉,也吸引了广大医生与患者的瞩目。
不过,盛誉之下必有诟病。事实上,虽然艾伏尼布在临床前后的实验中表现的非常出色,但因其药价过高而被公众诟病。WPG Asia公司汇总了一份全球多个国家艾伏尼布的售价,显示一个月的治疗费用可以高达2.3万-2.9万元人民币。这给许多患者希望缩小了太多。
作为分子靶向药物中的新进大佬,艾伏尼布的上市传递出了一种启示——基于致病基因的精准治疗方案,一旦能够真正实现规范化、标准化,即可通过高效药物、规范剂量、科学临床路径等建立血肿病的治疗标准,从而解决高效治疗与个体化需求相矛盾的问题。相信在不久的将来,随着人类基因探索和人工智能的推进,我们将能够看到更多类似艾伏尼布般的优秀靶向药物的出现,为临床治疗带来新的革命。
片剂
中国基石药业
白血病1年持续缓解62%,提高胆管癌无进展生存期
片剂
中国基石药业
白血病1年持续缓解62%,提高胆管癌无进展生存期
片剂
老挝卢修斯制药
复发性或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者
片剂
老挝东盟制药
适用于IDH1突变的急性髓系白血病(AML)、局部晚期或转移性胆管癌患者的治疗
片剂
老挝大熊制药
用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病和局部晚期或转移性胆管癌的成年患者
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