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摘要:吉瑞替尼的临床试验显示,该药物可以有效抑制FLT3-ITD突变进程,并且可以显著地提高患者的生存时间和无进展生存时间。在研究中,吉瑞替尼治疗组的中位无进展生存时间为9.3个月,而安慰剂组为6.2个月。此外,在吉瑞替尼治疗组中,有34%的患者达到了完全缓解(CR),相比之下,安慰剂组只有15%。
吉瑞替尼是一种针对白血病的新型药物,它的作用是通过靶向FLT3,一种在某些白血病患者中高度表达的酪氨酸激酶受体,来治疗FLT3-突变的急性髓细胞白血病 (AML),以及(AML)衍生自骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome) (MDS)的患者 。
吉瑞替尼的临床试验显示,该药物可以有效抑制FLT3-ITD突变进程,并且可以显著地提高患者的生存时间和无进展生存时间。在研究中,吉瑞替尼治疗组的中位无进展生存时间为9.3个月,而安慰剂组为6.2个月。此外,在吉瑞替尼治疗组中,有34%的患者达到了完全缓解(CR),相比之下,安慰剂组只有15%。
然而,吉瑞替尼并非适用于所有的AML患者,只有FLT3突变的患者可以受益于该药物。FLT3突变是AML中最常见的遗传变异,发生率约为25-30%。此外,吉瑞替尼也不适用于儿童或青少年。
除了适应症的限制,吉瑞替尼也具有一些潜在的副作用。尤其是口干、恶心、疲劳、发热、呕吐、腹泻等如同白血病通用的副作用,以及QT间期加长、肝酶增高、肺炎等与吉瑞替尼有关的副作用。幸运的是,治疗还有另一个阳面:在推出吉瑞替尼之前,患有FLT3突变的AML患者生存期往往更短,而且由于现有治疗方案的不充分,这种类型的白血病患者通常具有不良预后,因此吉瑞替尼的推出为患者带来了新的希望。吉瑞替尼也是目前第一个获批用于治疗FLT3-ITD突变的AML的疗法,被美国食品药品管理局(FDA)批准为新药。在治疗FLT3-ITD突变的AML患者时,吉瑞替尼的出现可以说是一次医学的突破,为在这方面治疗的进一步探索开创了新的道路。
总之,吉瑞替尼是一种在特定适应症下非常有效的药物,能够改善白血病患者的预后。然而,患者在使用该药物时需要注意其副作用,并且该药物并非适用于所有的AML患者,必须确保病情具备了指定的条件。
片剂
英国阿斯利康
新型FLT3抑制剂,用于急性髓细胞白血病完全缓解
片剂
孟加拉珠峰制药
新型FLT3抑制剂,用于急性髓细胞白血病完全缓解
片剂
老挝东盟制药
新型FLT3抑制剂,用于急性髓细胞白血病完全缓解
片剂
日本安斯泰来
用于治疗复发或难治性急性髓系白血病(AML)合并FLT3的成人患者。
片剂
老挝大熊制药
用于治疗复发或难治性急性髓系白血病(AML)合并FLT3的成人患者。
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