帕纳替尼：治疗慢性粒细胞白血病的救命药，但价格不菲

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：帕纳替尼：治疗慢性粒细胞白血病的救命药，但价格不菲帕纳替尼（Ponatinib）是一种针对SRC、ABL以及Bcr-Abl等多个蛋白的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗慢性粒细胞白血病（chronic myeloid leukemia，CML）?

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2023-05-22 14:07:35 发布

帕纳替尼：治疗慢性粒细胞白血病的救命药，但价格不菲

帕纳替尼（Ponatinib）是一种针对SRC、ABL以及Bcr-Abl等多个蛋白的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗慢性粒细胞白血病（chronic myeloid leukemia，CML）和奇氏综合征（Ph+ acute lymphoblastic leukemia，Ph+ ALL）。该药物出现后，使得多数慢性粒细胞白血病患者得以延长生命，甚至可以治愈疾病。然而，这种救命药的价格却一直备受争议，究竟帕纳替尼多少钱一瓶呢？

2012年12月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了帕纳替尼上市。当时的价格是每瓶11580美元（折合人民币约合人民币85000元），一瓶帕纳替尼含有30片，每片50毫克。由于用药量的不同，每个患者使用的数量也不同，而治疗慢性粒细胞白血病的时间可能长达数年，因此，购买帕纳替尼初期对患者来说是一个沉重的经济负担。

然而，在2013年初，一项美国的临床试验（PACE研究）发现，使用帕纳替尼的患者出现了心脑血管事件更多的情况。为了控制这一情况，FDA在于同年5月份修改了帕纳替尼的使用说明书，新的说明书标识出使用帕纳替尼的患者应当保持监测，以防止出现不良事件的发生。

此外，由于治疗慢性粒细胞白血病是一个长期进行的过程，费用极高，对患者的经济负担非常大。尽管帕纳替尼在中国获批的价格为每瓶约人民币86000元，但是对于许多患者而言，这仍然是一个难以承受的价位。

为了缓解患者的经济负担，一些轻松策略出现了。例如，一部分慢性粒细胞白血病患者选择通过药品代理购买使药品费用减少一部分。此外，还有一些医院为患者设立慈善基金，大大缓解了患者药物费用的压力。

尽管副作用和高昂的价格可能会让患者望而却步，但是帕纳替尼的存在使得许多患者的血癌得到了有效控制、甚至治愈。尽管帕纳替尼的价格仍然是面临一系列问题，但科学的创新和医疗技术却使得病人的药物治疗更加精确和高效。希望在未来，医疗技术和政策的创新能够让患者更加稳定、更加无忧。