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帕纳替尼：治疗难治性慢性粒细胞白血病和骨髓增生异常综合征的良药

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董兴

高级医学编辑 药学专业

摘要：帕纳替尼：治疗难治性慢性粒细胞白血病和骨髓增生异常综合征的良药 帕纳替尼（Ponatinib）是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂，也是目前唯一一种被FDA批准用于治疗难治性慢性粒细胞白血病（CML）和骨髓增生异常综合征（M

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2023-05-22 14:00:50 发布
  • 普纳替尼

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    可用于恶性胸膜间皮瘤，治疗白血病缓解率高

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帕纳替尼：治疗难治性慢性粒细胞白血病和骨髓增生异常综合征的良药

帕纳替尼（Ponatinib）是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂，也是目前唯一一种被FDA批准用于治疗难治性慢性粒细胞白血病（CML）和骨髓增生异常综合征（MPN）的药物。

CML和MPN是两种比较罕见但严重的疾病。前者由于染色体移位生成的BCR-ABL融合基因引起，会导致白血病细胞的不受控增生和骨髓造血功能的抑制。后者则与各类基因突变有关，常见症状包括贫血、血小板计数降低、脾脏肿大等。

在众多治疗CML和MPN的药物中，帕纳替尼是最新的一种，也是相比其他药物来说作用最为广泛的一种。事实上，除了前两种病以外，帕纳替尼还被用于治疗其他类型的恶性肿瘤，如淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病等。

相比其他酪氨酸激酶抑制剂，帕纳替尼的关键优势在于不易产生耐药性。帕纳替尼能有效抑制BCR-ABL、SRC、KIT、FGFR等多种酪氨酸激酶，因此病人使用帕纳替尼不受制于其他单一目标的药物产生的耐药性问题。同时，帕纳替尼具有卓越的口服可吸收性和血脑屏障渗透性，因此可被广泛应用于各个临床阶段。

但是，帕纳替尼也存在部分副作用，如胃肠道反应、头痛、疲劳、高血压、血小板计数减少等。另外，帕纳替尼还存在一定的致癌风险，故而在使用前需要进行全面的医学评估和风险评估。

尽管帕纳替尼并非万能药，但该药物在治疗CML和MPN等疾病方面独具优势，这也为这类病人提供了一线希望。近期，国内多家医院和研究机构启动了帕纳替尼的相关临床研究工作，我们也相信这种药物将为更多患者带来福音。

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2023-05-22 14:00:50 更新

  • 普纳替尼基本信息

    普纳替尼
    • 剂型：

      片剂

    • 厂家：

      印度卢修斯

    • 适应症：

      可用于恶性胸膜间皮瘤，治疗白血病缓解率高

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      可用于恶性胸膜间皮瘤，治疗白血病缓解率高

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