司利弗明是靶向药吗

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：司利弗明（Tisagenlecleucel）是一种CAR-T细胞疗法，即携带对某一特定抗原表达的癌细胞进行靶向杀灭的细胞治疗，因而可以被归为靶向药范畴。司利弗明的作用机制是在患者体内收集其T细胞样本，在实验室中经过特定的

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2023-05-20 17:55:32 发布

司利弗明（Tisagenlecleucel）是一种CAR-T细胞疗法，即携带对某一特定抗原表达的癌细胞进行靶向杀灭的细胞治疗，因而可以被归为靶向药范畴。

司利弗明的作用机制是在患者体内收集其T细胞样本，在实验室中经过特定的遗传改造，使其产生能够特异性识别并杀死CD19阳性白血病或淋巴瘤细胞系的CAR-T细胞，并再次输注回患者体内。这些CAR-T细胞具有高度特异性，能够识别CD19抗原表达的白血病或淋巴瘤细胞，因而可以有效地杀死这些细胞。

司利弗明在2017年被美国FDA批准用于治疗年龄在3个月至25岁之间、CD19阳性的急性淋巴细胞白血病（ALL）或转归不佳的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者，这使得司利弗明成为了全球首个获批上市的CAR-T细胞疗法。

司利弗明的疗效已经得到了多项研究的证实。例如，一项对于61名CD19阳性急性淋巴细胞白血病患者的Ⅰ期临床试验显示，88%的患者在接受司利弗明治疗后获得了完全缓解（remission）状态，其中8名患者长达一年以上维持了缓解状态。相似的，一项针对DLBCL患者的Ⅱ期临床试验也显示，77%的患者在接受司利弗明治疗后获得了缓解状态。

虽然司利弗明已经取得了一定的临床疗效，但是也存在着一些安全性的问题。例如，由于CAR-T细胞对于CD19抗原的特异性，它也会攻击健康细胞，导致一系列细胞毒性反应，如高烧、低血压、肺和肝损伤等。2017年，一名使用司利弗明治疗的4岁男童死亡，虽然并未明确证实是否与该药物有关，但事件引起了FDA的重视，后续也加强了标签的警告和监管。

总之，司利弗明的靶向作用机制能够改善CD19阳性白血病或淋巴瘤患者的治疗效果，成为一类靶向药。然而，在使用过程中仍需要严谨的评估和监测，以确保其疗效的同时最小化安全性的风险。