司利弗明是什么药

董兴

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摘要：司利弗明（Tisagenlecleucel）是一种基因治疗药物，于2017年被美国FDA批准用于治疗一种罕见的儿童癌症——B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL），并于2018年被欧盟授予碳质量难度Clin Therapeutics的准入资格。白血病

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2023-05-20 17:06:28 发布

司利弗明（Tisagenlecleucel）是一种基因治疗药物，于2017年被美国FDA批准用于治疗一种罕见的儿童癌症——B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL），并于2018年被欧盟授予碳质量难度Clin Therapeutics的准入资格。

白血病是一种恶性肿瘤，由于骨髓细胞失控增殖而导致稀有白血病细胞在体内不断增加。B-ALL是一种常见的儿童癌症，占到儿童恶性肿瘤的20%左右。虽然常规治疗如化疗和骨髓移植等可以控制白血病的复发和增殖，但其副作用非常严重，不仅会危及患者的生命，还会对身体造成严重的伤害。

司利弗明作为一种基因治疗药物，是从患者自身免疫细胞中提取T细胞，并将其转化为CAR（切割抗原受体）T细胞。这种CAR-T细胞具有特异性，可以识别和杀死患者体内的白血病细胞。一旦CAR-T细胞进入体内并识别到患者体内存在的靶癌细胞，它们会释放激素，并杀死这些白血病细胞。

车T细胞疗法之所以被看作革命性突破之一，是因为它可以摆脱传统治疗方法的缺点。传统化学治疗和放疗只能消灭白血病细胞，而不区分正常细胞和恶性细胞。这样非特异性治疗方法对正常细胞也有很强的毒性，因此也会导致严重的不良反应。

但是，基因治疗并不完美。虽然CAR-T细胞疗法可以有效治疗白血病，但其极高的药价和严重的不良反应也给患者带来了极大的负担。由于CAR-T细胞疗法是一种个性化治疗方法，每个患者的CART细胞治疗方案都是根据其个体情况量身定制的，因此药品的制造成本非常高。

在不良反应方面，虽然CAR-T细胞治疗在患者中大致可耐受，但是一些不幸的事件，如CRS（细胞因子释放综合征）超标、神志障碍等，可能对患者的身体造成其他严重的伤害。

未来，人们希望能够探索更多的基因治疗方法，并加强基因编辑技术的研究，以找到更多具有潜在治疗价值的基因和细胞。

司利弗明的相关介绍

白血病

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2023-05-20 17:06:28 更新

司利弗明基本信息
司利弗明
- 剂型：
  注射剂
- 厂家：
  瑞士诺华制药
- 适应症：
  用于急性淋巴白血病，侵袭性B细胞淋巴瘤临床缓解较高

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