司美替尼：解析功效与作用

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：司美替尼：解析功效与作用司美替尼（Selumetinib）是一种口服的小分子激酶抑制剂，目前已经被FDA批准用于治疗NF1患者合并的虚性神经纤维瘤。除了这一适应症，司美替尼还在其他疾病领域展现出了广泛的应用前景。 ?

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2023-05-17 12:31:09 发布

司美替尼：解析功效与作用

司美替尼（Selumetinib）是一种口服的小分子激酶抑制剂，目前已经被FDA批准用于治疗NF1患者合并的虚性神经纤维瘤。除了这一适应症，司美替尼还在其他疾病领域展现出了广泛的应用前景。

一、背景

NF1（Neurofibromatosis type 1）是一种常染色体显性遗传病，主要表现为神经系统、皮肤和骨骼系统的肿瘤和变形。其中，虚性神经纤维瘤（plexiform neurofibroma，PN）是一种支持细胞和神经元发生异常增生的良性肿瘤，约有30%~50%的NF1患者会受到它的侵袭。PN病灶位置广泛、大小不一，常导致严重的生理、心理障碍和肿瘤形态学转变，严重影响病患和家属的生活质量。

二、作用机制

1. 抑制MEK激酶

MEK是RAS-MAPK通路的下游靶点之一，也是胶质瘤、转移性乳腺癌、桥本甲状腺炎等多种肿瘤的治疗标靶。司美替尼能够特异性结合MEK激酶，在体内抑制RAS-MAPK路的下游效应，从而产生抗癌的效应。

2. 抑制心血管疾病

除了治疗NF1相关疾病，研究也发现司美替尼可具有抑制心肌梗死、心肌细胞凋亡的作用。研究表明，司美替尼在心肌药理学上的作用机制主要是通过活化AMPK、增强抗氧化剂的表达、促进线粒体功能的保护等途径来防止细胞死亡和心肌缺氧。

3. 抗炎作用

由于司美替尼可以抑制信号转导和细胞增殖通路，同时调节吞噬细胞和免疫细胞的功能，因此还被广泛应用于治疗干眼病、类风湿性关节炎、炎性肠病等炎症相关性疾病。

三、临床研究

目前，全世界已经有超过200个临床试验在探讨司美替尼的治疗效果和安全性，其中涉及的疾病种类非常广泛。根据临床研究数据，以下是司美替尼的主要临床效果和安全性评估。

1. NF1患者合并PN的疗效

目前应用司美替尼治疗NF1患者合并PN的效果已在三项临床试验中得到验证。其中，2016年报道的一项国际多中心随机试验（SPRINT）显示，与安慰剂相比，治疗组的PN病灶完全消失率达到66%（53/80比16%的安慰剂）。

2. 减轻口腔黏膜炎症的疗效

2018年，研究人员在一项开放性研究中证实，使用0.1％司美替尼（含1.5%乳橙酸溶解）的口腔液可以有效改善化疗相关性口腔黏膜炎症（chemotherapy-induced mucositis，CIM）患者的口腔疼痛、口干、口臭和味觉障碍等症状。

3. 小儿先天性心脏病治疗

司美替尼在小儿先天性心脏病的支持性治疗方面也取得了明显的疗效。2019年发表在JAMA Network Open上的一项研究报告中，对26名35周龄以下的小儿先天性心脏病（CHD）患者进行了随机、双盲的临床试验，结果发现，在使用司美替尼的治疗组中，出现不良事件（AE）的患儿占比显著降低，总体安全性良好。

四、药物评价与临床前景

总体而言，司美替尼具有副作用小、使用方便、疗效明确的优点，在NF1相关PN的治疗中具有行业领先的地位，甚至有可能在今后的市场扩张中迎来新的增长机会。而不断扩大的适应症范围和不断走强的科研力量也将为司美替尼的临床前景提供更多的保障。

司美替尼的相关介绍

神经母细胞瘤

说明书

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2023-05-17 12:31:09 更新

司美替尼 Selumetinib LuciSelume基本信息
司美替尼 Selumetinib LuciSelume
- 剂型：
  胶囊剂
- 厂家：
  老挝卢修斯制药
- 适应症：
  适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)与无法手术的盆状神经纤维瘤。
司美替尼基本信息
司美替尼
- 剂型：
  胶囊剂
- 厂家：
  英国阿斯利康
- 适应症：
  1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤。
司美替尼 Selumetinib SEMEDX基本信息
司美替尼 Selumetinib SEMEDX
- 剂型：
  胶囊剂
- 厂家：
  老挝大熊制药
- 适应症：
  适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)与无法手术的盆状神经纤维瘤。