重磅：司美替尼临床招募正式启动！加速神经纤维瘤病治疗进程

董兴

高级医学编辑药学专业

摘要：重磅：司美替尼临床招募正式启动！加速神经纤维瘤病治疗进程近日，全球知名生物制药公司阿斯利康宣布，旗下新型抗癌药物司美替尼（selumetinib）正式开展Ⅱ期临床研究，将招募来自亚太地区的神经纤维瘤病患者参与?

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2023-05-17 12:15:25 发布

重磅：司美替尼临床招募正式启动！加速神经纤维瘤病治疗进程

近日，全球知名生物制药公司阿斯利康宣布，旗下新型抗癌药物司美替尼（selumetinib）正式开展Ⅱ期临床研究，将招募来自亚太地区的神经纤维瘤病患者参与。这一消息备受关注，被广大患者、医务人员及行业专家视为一个重要里程碑，为神经纤维瘤病的临床治疗提供了全新的希望和机遇。

司美替尼是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，能够干扰被RAS-MAPK信号通路所驱动的细胞生长和增殖。这种药物结构紧凑、渗透性好，可口服，避免了许多化疗药物带来的不良反应，尤其适合孩童等敏感人群。在此之前的Ⅰ期临床研究中，司美替尼曾获得了FDA协议优先审查和药物孤儿认证，具有较好的安全性和药效性，广泛应用于神经纤维瘤、低氧性肿瘤、结节性硬化、无精子症、肝癌等多个治疗领域，为很多患者带来了新希望。

神经纤维瘤病（NF1）是一类广泛影响人体神经纤维的复杂遗传性障碍性疾病，多见于儿童和青年。其病理特点是患者体内NF1基因突变，从而导致神经纤维细胞失控增生并形成肿块。目前，NF1没有特定的治疗方法，仅能根据症状给予对症治疗，疗效不佳，长期以来困扰着患者和医生。司美替尼则克服了其他药物难以攻克的制约，有望成为NF1治疗的一种革新性突破。

此次Ⅱ期临床研究招募范围覆盖亚太地区多个国家，旨在验证司美替尼在神经纤维瘤及相关疾病中的安全性、耐受性、药效性及剂量/反应关系等关键性指标。在该研究中，患者将分配到三组，分别接受不同剂量的司美替尼口服或安慰剂治疗，评估患者疾病的缓解程度、生存质量、免疫地位改变等综合表现，并监测药物的不良反应和安全性。此前，国内多家医疗机构早已开展了关于NF1病例的诊疗及纵向随访工作，在该工作的协作下，我们有信心打破技术瓶颈，迎来治疗的新时代。

此次司美替尼临床招募，不仅是药物研究的一个重要进展，更是关于当代医学的一次广泛探讨。在全球医学科学共同努力下，相信司美替尼的研究、开发、推广将迎来更大的成功，让更多的患者受益，以彰显医学进步的真正价值。我们期待这一良好势头能够延伸久远，并推动整个生物医药领域的迅猛发展！

司美替尼的相关介绍

神经母细胞瘤

说明书

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2023-05-17 12:15:25 更新

司美替尼 Selumetinib LuciSelume基本信息
司美替尼 Selumetinib LuciSelume
- 剂型：
  胶囊剂
- 厂家：
  老挝卢修斯制药
- 适应症：
  适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)与无法手术的盆状神经纤维瘤。
司美替尼基本信息
司美替尼
- 剂型：
  胶囊剂
- 厂家：
  英国阿斯利康
- 适应症：
  1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤。
司美替尼 Selumetinib SEMEDX基本信息
司美替尼 Selumetinib SEMEDX
- 剂型：
  胶囊剂
- 厂家：
  老挝大熊制药
- 适应症：
  适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)与无法手术的盆状神经纤维瘤。