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依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的适应症和临床效果

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吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的适应症和临床效果,依利格鲁司(Eliglustat)是一种用于治疗加乐森-戴特利病的药物，其疗效如下：1、患者可能会观察到肝脏和脾脏的大小减小，以及相应的症状减轻；2、依利格鲁司胶囊可以减轻Gaucher病患者的症状，包括贫血、骨痛、疲劳和血小板减少等症状；3、有助于减少骨骼问题的发生和进展，提供骨骼保护；4、帮助维持正常的脂质水平，尤其是血液中的葡萄糖脂酶酯和胆固醇水平；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

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2024-01-24 13:52:11 发布

依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的适应症和临床效果,依利格鲁司(Eliglustat)是一种用于治疗加乐森-戴特利病的药物，其疗效如下：1、患者可能会观察到肝脏和脾脏的大小减小，以及相应的症状减轻；2、依利格鲁司胶囊可以减轻Gaucher病患者的症状，包括贫血、骨痛、疲劳和血小板减少等症状；3、有助于减少骨骼问题的发生和进展，提供骨骼保护；4、帮助维持正常的脂质水平，尤其是血液中的葡萄糖脂酶酯和胆固醇水平；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

依利格鲁司（Eliglustat）Cerdelga是一种用于治疗1型戈谢病（Gaucher disease）的口服药物。本文将介绍依利格鲁司Cerdelga的适应症和临床效果。

1. 依利格鲁司Cerdelga的适应症

1型戈谢病是一种遗传性代谢疾病，主要影响骨髓中的酸性β-葡萄糖苷酸酶的功能。由于缺乏或缺陷的酶功能，戈谢病患者体内的葡萄糖苷脂质无法被有效降解和清除，导致其在细胞和组织中积累。这种积累会引起一系列临床问题，包括骨骼异常、肝脾肿大和血小板减少症。

依利格鲁司Cerdelga适用于1型戈谢病成人患者，作为唯一的一线口服疗法。它可以有效地治疗戈谢病引起的骨骼病变、脏器肿大和血小板减少等临床症状。

2. 依利格鲁司Cerdelga的临床效果

依利格鲁司Cerdelga通过抑制酸性β-葡萄糖苷酸酶的活性，减少了葡萄糖苷脂质的积累。这种药物能够改善戈谢病患者的症状和体征，提高患者的生活质量。

临床试验显示，使用依利格鲁司Cerdelga的患者在骨骼症状方面表现出显著改善。他们的骨骼痛和骨折风险降低，骨密度也得到增加。此外，依利格鲁司Cerdelga还可减轻肝脾肿大和血小板减少的程度，改善患者的贫血和疲劳感。

3. 依利格鲁司Cerdelga的安全性

依利格鲁司Cerdelga在临床试验中显示出良好的耐受性和安全性。常见的不良反应包括恶心、腹泻、腹痛和头痛，一般为轻度到中度程度，并且可以通过调整剂量来缓解。临床试验还发现，依利格鲁司Cerdelga与其他药物相互作用的风险较小。

依利格鲁司Cerdelga是1型戈谢病成人患者的一线口服疗法。它通过减少葡萄糖苷脂质的积累，有效改善戈谢病患者的骨骼病变、肝脾肿大和血小板减少等临床症状。临床试验显示，依利格鲁司Cerdelga具有良好的安全性和耐受性，为戈谢病患者提供了一种有效的治疗选择。

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戈谢病
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2024-01-24 13:52:11 更新

  • 依利格鲁司胶囊基本信息

    依利格鲁司胶囊
    • 剂型：

      胶囊剂

    • 厂家：

      法国赛诺菲

    • 适应症：

      用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法

  • 依利格鲁司 eliglustat Cerdelge基本信息

    依利格鲁司 eliglustat Cerdelge
    • 剂型：

      胶囊剂

    • 厂家：

      美国健赞Genzyme

    • 适应症：

      适用于Ⅰ类戈谢病

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吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

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